Archivo - Resonancia magnética del cerebro. - ISTOCK - Archivo
MADRID, 23 Oct. (EUROPA PRESS) -
Investigadores de la Universidad de Uppsala (Suecia) han identificado una sustancia que reduce las lesiones de los vasos sanguíneos en el cerebro en la malformación cavernosa cerebral (MCC). Esta sustancia ya se utiliza para tratar tumores cerebrales en niños y, por lo tanto, podría reutilizarse con relativa rapidez para tratar la MCC, con la esperanza de reemplazar la cirugía como la única opción de tratamiento actual. Los resultados
QUÉ SON LOS CAVERNOMAS CEREBRALES Y POR QUÉ SE BUSCAN ALTERNATIVAS A LA CIRUGÍA
En las malformaciones cavernosas cerebrales (MCC), se forman en el cerebro estructuras vasculares frágiles y malformadas, con forma de mora. Esto puede provocar hemorragias y, en algunos casos, hemorragias agudas (ictus). Actualmente, la única opción de tratamiento es la cirugía para extirpar las lesiones. Dado que los pacientes suelen presentar múltiples lesiones, existe una necesidad urgente de desarrollar estrategias terapéuticas no invasivas.
En el estudio, que recoge 'Science Translational Medicine', los investigadores han identificado una sustancia que ha demostrado reducir tanto el número como el tamaño de las malformaciones vasculares.
"Probamos más de 5.000 moléculas bioactivas en células vasculares de ratón con CCM cultivadas para identificar compuestos que pudieran normalizar su fenotipo patogénico. Los principales candidatos a fármacos se estudiaron posteriormente en células vasculares cerebrales humanas cultivadas y en modelos animales de MCC.
Los resultados más prometedores provinieron de dabrafenib, un inhibidor de BRAF que revirtió eficazmente el fenotipo patológico in vitro y detuvo la progresión del cavernoma in vivo. Cabe destacar que dabrafenib actuó sobre dos vías de señalización patológicas que contribuyen al desarrollo y la progresión del MCC", asegura Maximiliano Arce, primer autor y coautor correspondiente del estudio.
PENDIENTE DE DEMOSTRAR SU EFICACIA EN PACIENTES CON CAVERNOMAS
Para investigar si el dabrafenib podría ser un fármaco eficaz para tratar la malformación cavernosa cerebral (MCC), los investigadores probaron su efecto en un modelo murino con MCC. Descubrieron que, además de reducir el número y el tamaño de las lesiones, el tratamiento con dabrafenib estabilizaba los vasos sanguíneos y suprimía la fuga de las lesiones. También pudo corregir defectos estructurales anormales en la vasculatura de la retina, que en algunos casos también se presentan en pacientes con MCC.
Una ventaja del dabrafenib es que se trata de una sustancia que ya se utiliza como fármaco, actualmente para tratar el glioma de bajo grado, un tipo de tumor cerebral infantil. Los resultados del nuevo estudio respaldan la reutilización del dabrafenib como fármaco terapéutico para el MCC.
"Dado que el dabrafenib ya está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos, y cuenta con un perfil de seguridad establecido, representa un firme candidato para una rápida traslación clínica con el fin de detener el crecimiento y la progresión del cavernoma cerebral", concluye Peetra Magnusson, quien dirigió el estudio.
El estudio se realizó en colaboración con investigadores de la Unidad de Bioinformática de Imágenes de SciLifeLab.
