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MADRID, 27 Nov. (EUROPA PRESS) -
Un estudio dirigido por investigadores del Mass General Brigham (Estados Unidos) ha descubierto que engasertib logra reducir los eventos hemorrágicos en pacientes con telangiectasia hemorrágica hereditaria (THH), el segundo trastorno hemorrágico hereditario más común. Los resultados se publican en 'New England Journal of Medicine'.
En concreto, la telangiectasia hemorrágica hereditaria (THH) es el segundo trastorno hemorrágico hereditario más común a nivel mundial, afectando a 1 de cada 3.800 personas. Su síntoma distintivo son las hemorragias nasales crónicas, que a menudo se presentan junto con otras hemorragias internas y malformaciones vasculares que afectan la calidad de vida y la longevidad. Este nuevo estudio evaluó la seguridad y eficacia de engasertib, un fármaco específicamente diseñado para esta afección. Este ensayo clínico doble ciego, controlado con placebo y con 75 participantes, demostró que engasertib era seguro y reducía la frecuencia y duración de las hemorragias nasales.
"La THH causa graves anomalías vasculares en todo el cuerpo, que a menudo conducen a vasos sanguíneos anormales y peligrosos en el cerebro, los pulmones y el hígado, lo que conlleva complicaciones importantes, como accidentes cerebrovasculares, insuficiencia cardíaca y hemorragia cerebral.
Sin embargo, no existe un tratamiento aprobado por la FDA", contextualiza el doctor Hanny Al-Samkari, coinvestigador principal y primer autor, hematólogo del Hospital General Brigham de Massachusetts. "Este ensayo con engasertib es un paso hacia una vida mejor para estos pacientes, y me complace que hayamos comprobado su seguridad y eficacia para reducir el sangrado en la THH".
El impacto de la THH puede ser generalizado y devastador. La THH muta la vía de la quinasa similar al receptor de activina 1 (ALK1), que normalmente controla la formación de nuevos vasos sanguíneos y el mantenimiento vascular. Estas mutaciones conllevan un exceso de la proteína AKT, diana de engasertib, un inhibidor de AKT oral de administración una vez al día desarrollado por Vaderis Therapeutics.
Para evaluar la seguridad y eficacia del fármaco, 75 personas con THH se dividieron aleatoriamente en tres grupos de tratamiento para tomar 30 miligramos de engasertib, 40 miligramos de engasertib o placebo una vez al día durante 12 semanas. El ensayo fue patrocinado por Vaderis Therapeutics y diseñado por el patrocinador en colaboración con los investigadores.
Al final de las 12 semanas, los pacientes que recibieron engasertib experimentaron menos hemorragias nasales y de menor duración que el grupo placebo. Además, el 61% del grupo de 40 miligramos y el 37% del grupo de 30 miligramos informaron sentirse mucho mejor al final de las 12 semanas, mientras que solo el 27% del grupo placebo afirmó lo mismo.
El fármaco se consideró seguro; el efecto secundario más común fue una erupción cutánea leve y reversible, y los eventos adversos graves no difirieron significativamente entre los grupos de tratamiento y placebo. El ensayo clínico posiciona a engasertib como un posible tratamiento futuro para pacientes con THH, pero aún se necesitan estudios más amplios y prolongados para validar los hallazgos.
