Publicado 30/11/2021 07:02CET

Enfermedad renal, desarrollan un compuesto nuevo para la anemia

Archivo - Laboratorio. Probeta
Archivo - Laboratorio. Probeta - GETTY IMAGES/ISTOCKPHOTO / PATTONMANIA/ENAC

MADRID, 30 Nov. (EUROPA PRESS) -

Un nuevo compuesto desarrollado a partir del descubrimiento premiado con el Nobel de Medicina en 219 ha demostrado ser tan seguro y eficaz como el tratamiento convencional para la anemia en pacientes con enfermedad renal, elevando los niveles de hemoglobina tanto en pacientes con sometidos a diálisis como en los que no lo estaban.

La anemia es un problema común y a veces debilitante entre los pacientes con enfermedad renal crónica (ERC), que puede producirse cuando los riñones se dañan y limitan la producción de eritropoyetina (EPO), una hormona que indica al organismo que debe producir glóbulos rojos. En la actualidad, los pacientes con ERC y anemia se tratan con agentes estimulantes de la eritropoyesis (AEE), que deben administrarse mediante una inyección subcutánea o como parte de la diálisis.

Los investigadores del Brigham and Women's Hospital, en Estados Unidos, examinaron los inhibidores de la prolil hidroxilasa del factor inducible por hipoxia (inhibidores de HIF PH), una nueva clase de fármacos que pueden administrarse por vía oral para tratar la anemia.

Los ensayos ASCEND, patrocinados por GlaxoSmithKline (GSK), probaron uno de estos compuestos, el daprodustat, en pacientes con ERC en diálisis y en pacientes con ERC sin diálisis, y compararon la seguridad y la eficacia del medicamento oral con el tratamiento convencional.

En dos estudios publicados en 'The New England Journal of Medicine' y en una presentación simultánea en la Semana del Riñón de la Sociedad Americana de Nefrología, ofrecieron datos que indicaban que el daprodustat era tan seguro y eficaz como los AEE.

"La anemia es un problema para muchos pacientes con ERC, y tener que acudir al hospital o administrarse una inyección subcutánea puede convertirse en un cuello de botella para el tratamiento --explica Ajay Singh, de la División de Medicina Renal del Brigham e investigador principal de los ensayos--. El tratamiento oral tiene el poder de ser transformador para el cuidado de los pacientes".

El desarrollo de los inhibidores de la prolil hidroxilasa se basa en los descubrimientos sobre el modo en que las células perciben la disponibilidad de oxígeno y se adaptan a ella realizados por el doctor William G. Kaelin Jr. del Brigham y el Instituto Oncológico Dana-Farber, y sus colaboradores. Estos descubrimientos fueron reconocidos con el Premio Nobel de Medicina en 2019.

Mientras que los AEE actúan como sustitutos de la EPO para estimular directamente la producción de glóbulos rojos, los inhibidores del HIF PH actúan para estabilizar las proteínas conocidas como factores inducibles por la hipoxia, coaccionando al organismo para que produzca su propia EPO y mejorando la movilización del hierro hacia la médula ósea.

A lo largo de los años han surgido muchas preocupaciones sobre la seguridad de los AEE, como el posible aumento del riesgo de ictus, infarto de miocardio, trombosis de acceso vascular, progresión tumoral y muerte. Los ensayos ASCEND de fase 3 evaluaron la seguridad cardiovascular, así como la eficacia del inhibidor del FHIA para aumentar la hemoglobina. Los principales acontecimientos adversos cardiovasculares (MACE) fueron adjudicados por un comité independiente a lo largo de los ensayos.

"Descubrimos que la administración oral de daprodustat funcionaba tan bien como la terapia convencional -aumentando y manteniendo los niveles de hemoglobina entre los pacientes que no estaban en diálisis y manteniendo los niveles entre los pacientes en diálisis- y era igual de segura --explica Singh--. Esto podría dar paso a una nueva forma de tratar a las personas con enfermedad renal, evitando las inyecciones y estimulando al mismo tiempo al organismo para que produzca glóbulos rojos".