MADRID 5 Nov. (EUROPA PRESS) -
Alexion, la división de Enfermedades Raras de AstraZeneca, ha anunciado que 'Koselugo' (selumetinib), un inhibidor oral selectivo de MEK, ha sido aprobado en la Unión Europea para el tratamiento de neurofibromas plexiformes (NPs) sintomáticos e inoperables en pacientes adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1).
La aprobación por parte de la Comisión Europea sigue a la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) y se basa en los resultados de 'KOMET', el ensayo global de fase III más grande y único controlado con placebo en esta población de pacientes. Los resultados fueron presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) 2025 y publicados en la revista 'The Lancet'.
La NF1 es una enfermedad genética rara y progresiva que suele diagnosticarse en la primera infancia, pero que a menudo progresa en la edad adulta y puede afectar a todos los sistemas orgánicos. Hasta un 50 por ciento de las personas con NF1 pueden desarrollar un tipo de tumor no maligno denominado neurofibroma plexiforme (NP) que puede afectar al cerebro, a la médula espinal y a los nervios. Los NPs pueden aparecer más tarde en la vida de una persona y pueden desarrollarse y crecer, causando dolor, desfiguración y debilidad muscular, entre otros síntomas debilitantes.
En el análisis primario del ensayo, selumetinib mostró una tasa de respuesta objetiva estadísticamente significativa del 20 por ciento frente al 5 por ciento con placebo en el ciclo 16. Después de 12 ciclos, los pacientes del grupo placebo pasaron a recibir selumetinib y los pacientes que ya estaban con selumetinib continuaron el tratamiento durante 12 ciclos adicionales.
El perfil de seguridad de selumetinib en el ensayo 'KOMET' de fase III fue coherente con su perfil conocido y su uso establecido en pacientes pediátricos.
