MADRID, 22 Jul. (EUROPA PRESS) -
GenSight Biologics ha informado de que después de 5 años de seguimiento, los sujetos con neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) tratados con GS010, continuaron experimentando una mejora significativa de la visión como resultado de una inyección única del tratamiento de terapia génica.
En comparación con la tendencia en la visión observada entre los pacientes no tratados, los resultados difieren significativamente respecto a la evolución natural de la NOHL. Los resultados obtenidos de 'RESTORE' (CLIN06), el estudio de extensión a largo plazo en el que fueron incluidos todos los participantes en los ensayos pivotales en fase III 'RESCUE' y 'REVERSE', siguen mostrando que el tratamiento se tolera bien tras cinco años de seguimiento.
Los resultados sobre eficacia y seguridad han mostrado evidencia sustancial de durabilidad y son más extensos de lo que normalmente se presenta en un paquete de datos para una terapia génica. En este sentido, los participantes se inscribieron en el estudio 'RESTORE' dos años después de la administración de una única inyección intravítrea, tras haber experimentado mejoras clínicamente significativas en relación con el punto más bajo (nadir) de su mejor agudeza visual corregida (MAVC): +18,8 letras ETDRS en los ojos tratados con GS010 y +17,3 letras ETDRS en los ojos tratados con simulación.
La mejora bilateral desde el nadir se mantuvo cinco años después del tratamiento con GS010, logrando una mejora media contra el nadir de +22,0 letras equivalentes. Por su parte, los ojos que recibieron el tratamiento simulado mostraron una mejora media de +19,5 letras equivalentes, manteniendo el efecto contralateral del tratamiento ya demostrado en el estudio Rescue y Reverse.
El impacto de dichos resultados en los pacientes se demuestra mediante aumentos en las autoevaluaciones en las puntuaciones de calidad de vida en el año cinco, en comparación con el valor inicial. La calidad de vida general media aumentó en una magnitud clínicamente significativa en relación con el valor inicial, impulsada por aumentos en las subpuntuaciones correspondientes a la salud mental y la capacidad para realizar actividades de forma autónoma.
"Los resultados muestran la eficacia significativa de GS010 mantenida en el tiempo y un perfil de seguridad favorable, datos totalmente consistentes con la opinión de los expertos clínicos de que los efectos de la terapia génica no disminuirán tras su administración. Con aún más confianza en el beneficio que podemos brindar a los pacientes, el equipo de GenSight está trabajando intensamente para llevar GS010 a los pacientes de la manera más rápida y segura posible", ha dicho la directora médica global de GenSight Biologics, Magali Taiel.
'RESTORE es un extenso ensayo clínico de seguimiento a largo plazo para el tratamiento de la NOHL, enfermedad rara causada por una mutación del DNA mitocondrial y que provoca una pérdida de visión repentina. Se reclutaron 62 sujetos que habían sido tratados 2 años antes con la terapia génica GS010 y de los que 55 completaron el estudio. Todos los sujetos afectados por la NOHL fueron tratados con una única inyección intravítrea en un ojo y con una inyección simulada en el otro.
El análisis de respondedores al tratamiento tras cinco años de seguimiento, indica que la mejor agudeza visual corregida (MAVC) fue beneficiosa para una proporción sustancial de los participantes en el estudio: el 71 por ciento de los participantes lograron una recuperación clínicamente relevante 5 frente al nadir 5 años después del tratamiento. Y el 80,7 por ciento de ellos tenía visión dentro de la tabla en uno o ambos ojos.
Los resultados de seguridad tras 5 años de la inyección intravítrea de GS010 coincidieron con los de estudios anteriores, concluyendo que la terapia génica GS010 se tolera bien: no se registraron eventos adversos graves entre los ojos tratados y no se produjeron interrupciones debidas a eventos oculares. No hubo eventos adversos graves sistémicos o interrupciones relacionadas con el tratamiento o el procedimiento del estudio.
Actualmente se está evaluando la Solicitud de Autorización de Comercialización Europea para GS010. Se espera la decisión del CHMP en Q3 2023 como resultado de una extensión otorgada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).
