MADRID 10 Abr. (EUROPA PRESS) -
La biofarmacéutica Shire ha presentado nuevos datos positivos que avalan el tratamiento con agalsidasa alfa, comercializado como 'Replagal' por la compañía, en pacientes con enfermedad de Fabry que cambiaron dejaron de usa agalsidasa beta o que no habían recibido previamente terapia de sustitución enzimática (TSE).
Los resultados a un año de tratamiento, mostraron el efecto terapéutico y una tolerabilidad favorables de 'Replagal'. El estudio fue presentado en la reunión anual del Colegio Norteamericano de Genética Médica (ACMG), celebrada recientemente en Charlotte (EEUU).
"Es frecuente que los pacientes de Fabry sufran enfermedades renales y cardiovasculares crónicas; son signos de la progresión de la enfermedad. Estos resultados preliminares demuestran la efectividad y la tolerabilidad de 'Replagal en pacientes con Fabry después de un año de tratamiento", explica el director de la Unidad de Investigación y Tratamiento de Trastornos lisosomales, del Centro de Ensayos Clínicos de Fairfax en Virginia (EEUU), el doctor Ozlem Goker-Alpan.
El presente estudio se inició para poder ofrecer acceso a 'Replagal' a los pacientes con enfermedad de Fabry residentes en los EE.UU. durante los problemas de abastecimiento de 'Fabrazyme' de Genzime.
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de almacenamiento lisosomal ligada al cromosoma X, causada por una insuficiente actividad de la enzima alfa-galactosidasa. Como resultado de esta deficiencia, los pacientes experimentan una serie de signos y síntomas que incluyen la alteración de las funciones renales y cardiacas. La evolución natural de la enfermedad comprende una disminución de la función renal y un incremento del índice de masa ventricular izquierda.
