Presentación de 'Alhemo'. - NOVO NORDISK
MADRID 14 Abr. (EUROPA PRESS) -
Novo Nordisk ha anunciado este martes la financiación en España de 'Alhemo' (concizumab), una pluma precargada de uso diario para administración subcutánea que se dirige contra el inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI, por sus siglas en inglés) para la prevención de sangrados en personas mayores de 12 años con hemofilia A y B, con y sin inhibidor.
El director médico de Novo Nordisk España, Francisco Pajuelo, ha puesto en valor durante una rueda de prensa la disponibilidad de este tratamiento para los más de 3.000 pacientes de hemofilia en España, que se ven afectados físicamente, por las hemorragias que pueden sufrir después de una caída o de una herida, y también desde un punto de vista emocional, por la carga que supone la enfermedad.
La hemofilia es un trastorno genético por el que la sangre no coagula correctamente, debido a un déficit de los factores VIII, en el caso de la hemofilia A, que es la más frecuente, y del factor IX, en el caso de la hemofilia B, que cuenta con menos opciones de tratamiento.
El jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, Víctor Jiménez, ha explicado que, durante mucho tiempo, el tratamiento ha consistido en administrar el factor VIII o IX del que se carecía. En algunos pacientes, la presencia de inhibidores frente a estos factores reduce la eficacia de este tratamiento sustitutivo, ya que reconoce la introducción del factor como una sustancia extraña y reacciona produciendo anticuerpos.
'Alhemo' supone una nueva opción para estos pacientes y cuenta con un mecanismo de acción que supone una "gran revolución". En concreto, se basa en el bloqueo específico de TFPI, impidiendo la neutralización del complejo del factor tisular (factores VIII y IX), lo que prolonga la fase de iniciación de la coagulación.
Tras ello, aumenta la generación del factor Xa, reestableciendo la generación de trombina a pesar del déficit del factor VIII o IX y de la presencia o no de inhibidores. Por último, restaura el equilibrio hemostático, lo que lleva a la formación de un coágulo estable y prtección frente a las hemorragias.
CUBRE NECESIDADES DE TODOS LOS PACIENTES
La jefa de Sección de Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz y presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), María Teresa Álvarez, ha subrayado la importancia de 'Alhemo', al permitir dar respuesta a necesidades no cubiertas en todo el espectro de pacientes con hemofilia.
"Para los pacientes con hemofilia B es un momento histórico, es el primer tratamiento subcutáneo que tiene el paciente con homofilia B", ha añadido.
El fármaco, de dispensación hospitalaria, ha demostrado su eficacia en el programa 'Explorer', que incluye estudios de fase II y III en distintos escenarios. En pacientes con inhibidores, se observó que los pacientes tratados con 'Alhemo' pasaban de tener 12 sangrados anuales a tener alrededor de un sangrado al año y el 63,6 por ciento de pacientes tratados no presentó sangrados durante el seguimiento.
Los doctores Álvarez y Jiménez han resaltado la comodidad del tratamiento, del que han señalado su facilidad de administración, al presentarse en una pluma precargada multidosis para el uso diario por vía subcutánea. Asimismo, su termoestabilidad permite al paciente llevarlo de viaje y mantenerlo cierto tiempo al aire libre, lo que facilita su calidad de vida.
En estudios de experiencia de uso, el 98 por ciento de los pacientes y cuidadores destacaron la facilidad de administración de este medicamento y el 95 por ciento valoró positivamente su uso fuera de casa. Además, el 88 por ciento eligió la pluma frente a su tratamiento previo.
Desde Novo Nordisk, Francisco Pajuelo ha subrayado que 'Alhemo' facilita una vida "lo más normal posible" a los pacientes y ha apuntado que la compañía está trabajando para ofrecer más opciones terapéuticas, con el desarrollo, en fases precoces, de un análogo del factor VIII con potencial de administración oral.
