MADRID 25 Sep. (EUROPA PRESS) -
AstraZeneca ha anunciado la disponibilidad en España de 'Wainzua' (eplontersen), una nueva opción terapéutica para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2, comúnmente conocida como hATTR-PN o ATTRv-PN.
Los resultados positivos del ensayo de fase III NEURO-TTRansform demostraron que los pacientes tratados con este fármaco obtuvieron un beneficio constante y sostenido de los tres objetivos coprimarios: deterioro neurológico a través de mNIS+7, concentración sérica de transtiretina (TTR) y calidad de vida en el Cuestionario de Calidad de Vida de Norfolk-Neuropática Diabética (Norfolk QoL-DN), frente a un placebo externo.
Además, demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable a lo largo del ensayo NEURO-TTRansform. Es un medicamento aprobado por la UE para el tratamiento de la ATTRv-PN diseñado con pluma precargada para la autoadministración mensual.
"La ATTRv-PN es una enfermedad debilitante que provoca daños en los nervios periféricos con discapacidad motora en los cinco años siguientes al diagnóstico y, cuando no se trata, suele ser mortal en una década", explica la doctora Lucía Galán, del Servicio de Neurología del Hospital Clínico San Carlos, "afortunadamente el arsenal terapéutico va creciendo e incorporando tratamientos diferentes y eficaces con novedosos mecanismos de acción como el de este fármaco dirigido al ARN y que se administra una vez al mes, y está diseñado para reducir la producción de la proteína TTR en su origen en el hígado".
El doctor Francisco Muñoz Beamud, del Servicio de Medicina Interna del Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez (Huelva), explica que "la calidad de vida de estos pacientes está marcadamente mermada cuando progresa la enfermedad, y aparecen síntomas limitantes que interfieren en su actividad laboral y en sus relaciones sociales y familiares".
"Esta nueva opción para los pacientes es un gran paso para el control de la enfermedad, para limitar su progresión y para facilitar la administración del tratamiento con un mecanismo cómodo y sencillo. Supone una gran alegría para médicos y pacientes disponer de una nueva opción terapéutica que permite tener más alternativas en una enfermedad rara, y que podría cambiar el curso de la enfermedad de nuestros pacientes y mejorar su calidad de vida", añade.
El fármaco es un silenciador de administración mensual que proporciona una supresión de la producción de TTR. Se trata de un medicamento dirigido al ARN diseñado para reducir la producción de la proteína TTR.
"Debido a la naturaleza progresiva de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina, es fundamental contar con un diagnóstico oportuno y temprano, para poder ayudar a los pacientes a controlar mejor esta enfermedad lo antes posible" advierte Ana Pérez, directora médica de AstraZeneca.
