MADRID 13 Jun. (EUROPA PRESS) -
La compañía Novartis ha anunciado resultados positivos del estudio 'APPULSE-PNH', un estudio de Fase IIIB que evaluó la eficacia y seguridad de la monoterapia oral con 'Fabhalta' (iptacopán) dos veces al día en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con niveles de hemoglobina mayor o igual a 10 g/dL que cambiaron de tratamientos anti-C5 (eculizumab o ravulizumab).
Después de 24 semanas de tratamiento con el fármaco, el nivel de hemoglobina mejoró en promedio 2,01 g/dL, con la mayoría de los pacientes alcanzando niveles normales o casi normales. Los datos se presentarán en el congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA) de 2025.
La HPN es una enfermedad de la sangre rara, crónica y grave mediada por el complemento. Las personas con HPN presentan una mutación adquirida en algunos de sus progenitores hematopoyéticos (que se encuentran en la médula ósea y pueden crecer y convertirse en glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas) que hace que produzcan glóbulos rojos que son susceptibles de destrucción prematura por el sistema del complemento.
Esto conlleva hemólisis intravascular (destrucción de glóbulos rojos dentro de los vasos sanguíneos) y hemólisis extravascular (destrucción de glóbulos rojos principalmente en el bazo y el hígado), que causan anemia (niveles bajos de glóbulos rojos circulantes), trombosis (formación de coágulos de sangre), cansancio y otros síntomas debilitantes).
"Actualmente, algunos pacientes con HPN tienen necesidades no cubiertas que no abordan eculizumab ni ravulizumab", ha declarado Austin Kulasekararaj, hematólogo en el Kings College Hospital y Kings College London (Reino Unido).
"Los resultados positivos del estudio 'APPULSEPNH' refuerzan que este tratamiento puede ofrecer mejoras clínicamente relevantes en los niveles de hemoglobina en pacientes con niveles basales más elevados que los reclutados en estudios previos, al tiempo que proporciona una monoterapia oral para los pacientes", ha añadido.
Asimismo, ningún paciente requirió transfusión durante el estudio, y la gran mayoría (92,7%) alcanzó niveles de Hb mayor o igual a 12 g/dL, llegando a niveles normales o casi normales. Los pacientes tratados con el fármaco también reportaron mejoras clínicamente relevantes en la escala de fatiga (medida mediante la puntuación FACIT-Fatigue) hasta el día 168, alcanzando niveles absolutos similares a los reportados en la población global.
Además, los pacientes tratados con el fármaco mantuvieron el control de la hemólisis intravascular y consiguieron controlar la hemólisis extravascular, tal como se demuestra por los niveles de lactato deshidrogenasa (<1,5 veces el límite superior de la normalidad) y la reducción en el recuento absoluto de reticulocitos.
"En Novartis, nos dedicamos a impulsar la investigación y la innovación que pueden transformar la atención sanitaria y mejorar de forma significativa la calidad de vida de las personas que viven con HPN y de quienes las acompañan", ha afirmado el presidente de Desarrollo y director Médico de Novartis, . Shreeram Aradhye.
"Los nuevos datos del estudio 'APPULSE-PNH', combinados con los resultados obtenidos de la extensión del seguimiento de los estudios de Fase III 'APPLY-PNH' y 'APPOINT-PNH', refuerzan el perfil de eficacia y seguridad del tratamiento, demostrando beneficios reales para los pacientes. 'Fabhalta' es la primera y única monoterapia de administración oral", ha destacado.
Junto con el estudio 'APPULSE-PNH', se presentarán en el congreso de la EHA datos a largo plazo de pacientes reclutados inicialmente en los estudios de Fase III 'APPLY-PNH' y 'APPOINT-PNH'. En el estudio 'APPULSE-PNH' y en el estudio de extensión de seguimiento de Fase III de los estudios 'APPLY-PNH' y 'APPOINT-PNH', el tratamiento fue bien tolerado sin nuevas alertas de seguridad, consistente con los datos previamente reportados.
