Molefy Pharma, en espera de "expresiones de interés" del 'big pharma' para el desarrollo de su fármaco en ELA - MOLEFY PHARMA
MADRID, 16 Sep. (EUROPA PRESS) -
El CEO de la compañía biotecnológica Molefy Pharma, Alfonso de Egaña, ha manifestado que el laboratorio se encuentra a la espera de "expresiones de interés" por parte del 'big pharma' para continuar el desarrollo de 'AP-2', su fármaco contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que ya se halla bajo estudio en ensayo clínico en Fase I.
"Ojalá mañana tengamos expresiones de interés de grandes desarrolladores (..) y nos pregunten si queremos ayuda", ha afirmado, señalando que el objetivo de ello es "acelerar" el proceso y "acortar los tiempos" porque ya se está pensando "en una fase 2". La meta es "reducir tiempos de elección de alternativas" y "poner alas contra la ELA", ha explicado.
En este sentido, ha asegurado que se podrá empezar a idear la segunda fase de desarrollo clínico si la primera resulta "favorable" y si obtienen "ayuda" de un "socio", la cual "no solo es dinero". "Estaríamos felices si cogen el mensaje los que lo tiene que coger y somos capaces de poner alas al proceso", ha insistido, al tiempo que ha rechazado la opción de contratar una persona, al preferir la de una compañía porque tienen "una visión más amplia".
"Nos encantaría tener grandes expertos de desarrollo clínico para tener más ojos, para tener más posibilidades", ya que "nosotros tenemos una experiencia en clínica limitada", ha mostrado, por su parte, la cofundadora de Molefy Pharma e investigadora del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), la doctora Ana Martínez.
De hecho, el laboratorio fundado en 2024 es heredero de una 'spin-off' del propio CSIC y cuenta con la participación mayoritaria de la compañía tecnológica ARQUIMEA, por lo que se basa en un modelo de colaboración entre investigación pública y capacidad empresarial en el campo de las enfermedades neurodegenerativas, para hallar nuevos medicamentos que intervengan sobre ellas.
NUEVA VÍA DE ACTUACIÓN SOBRE LA ALTERACIÓN DE LA PROTEÍNA TDP-43
El gran exponente de la compañía hasta el momento es 'AP-2', que estudia una nueva vía de actuación sobre la alteración de la proteína TDP-43 asociada a prácticamente todos los casos de ELA en busca de la reversión o la cura de la enfermedad. Además, constituye uno de los principales rasgos patológicos de determinadas formas de demencia frontotemporal y también se ha identificado en otros procesos neurodegenerativos.
El desarrollo del compuesto, que fue designado el año pasado como medicamento huérfano por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), ha sido narrado por Martínez y por la también cofundadora de la entidad y miembro del mismo centro en el CSIC, la doctora Carmen Gil. La primera ha señalado que la molécula, que es pequeña, "es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica" y "de regular TDP-43", por lo que no ha descartado que en el futuro pueda emplearse para otras patologías, aunque se hallen centrados en la ELA en este momento.
La proteína "es un nodo biológico vital para la producción y regulación de más de 500 proteínas diferentes" y "cuando se desregula, ocurre mucha patología en el organismo", ha continuado, tras lo que ha explicado que el fármaco "es capaz de que vuelva a tener su función". "En patología, lo que ocurre es que sale del núcleo y va mayoritaria al citoplasma y ahí sufre modificaciones", por lo que se producen "un fenómeno tóxico en el citoplasma y otro muy importante, que es la falta de la función nuclear", ha declarado.
Según ha indicado, los beneficios del medicamento se han observado en laboratorio "en distintos modelos celulares, incluidos modelos de células de paciente". No obstante, Gil ha especificado que también se han hecho estudios en animales, en los que se ha visto "una mejora de la actividad motora". "Con estos resultados, consideramos que podría ser candidato importante a fases clínicas", ha enfatizado, para añadir que se ha observado que es "seguro y sin efecto tóxico".
En cuanto a la Fase 1, que está en curso en el Hospital Universitario de La Princesa de Madrid, ha expuesto que se ha desarrollado en voluntarios sanos "con una dosis única" en forma de "cápsula pequeña por vía oral", administrándose a cinco cohortes y también sin efectos tóxicos. "Los pasos siguientes serían ver qué pasa cuando lo administramos de manera concomitante con la comida" y "se analizarán resultados para dosis múltiple"; y, tras ello, "un pequeño ensayo en Fase 1b ya en pacientes" en 2027, ha declarado.
