MADRID, 14 May. (EUROPA PRESS) -
Oncopeptides ha anunciado la comercialización en España de 'Pepaxti' (melfalán flufenamida), el primer medicamento de la clase de los conjugados péptido-fármaco aprobado para el tratamiento del mieloma múltiple triple refractario.
Concretamente, está indicado, en combinación con dexametasona, para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple que han recibido, al menos, tres líneas de tratamiento anteriores, cuya enfermedad sea resistente al menos a un inhibidor del proteosoma, un fármaco inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, y que han demostrado progresión de la enfermedad durante o después del último tratamiento.
En el caso de los pacientes con un trasplante autólogo de células madre (TASPE), el tiempo transcurrido hasta la progresión deberá ser de al menos 3 años desde el trasplante.
Tal y como explica la doctora María Victoria Mateos, presidenta de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) co-coordinadora del Grupo Español de Mieloma Múltiple e investigadora clínica del Hospital Universitario de Salamanca, tiene un mecanismo de acción que combina un fármaco con un péptido y aprovecha la sobreexpresión de las aminopeptidasas en las células cancerígenas para liberar y acumular un agente citotóxico tras la escisión de la porción peptídica.
Además, ha demostrado eficacia en determinado grupo de pacientes, como pueden ser pacientes con enfermedad extramedular, que es una población difícil de tratar.
El medicamento se presenta en un vial que contiene 20 mg de melfalán flufenamida en polvo concentrado para solución para perfusión. La dosis recomendada de melfalán flufenamida en combinación con dexametasona es de 40 mg administrados por vía intravenosa durante 30 minutos el día uno de cada ciclo de 28 días.
Por su parte, el doctor Jakob Lindberg, director científico de Oncopeptides y fundador de la compañía, ha destacado cómo melfalan flufenamida "da respuesta a una necesidad no cubierta en los pacientes con mieloma múltiple que han dejado de mejorar con los tratamientos disponibles".
Entre las ventajas de este fármaco, ha destacado la aparición de efectos adversos hematológicos manejables, lo que permite mantener la calidad de vida del paciente, algo muy importante teniendo en cuenta que son pacientes en estado frágil". "La mejora es básicamente más eficacia al mismo nivel de toxicidad, una mejora en el índice terapéutico, y esto lo que los datos clínicos apoyan hasta el momento", ha señalado.
ENSAYOS HORIZON Y OCEAN
La aprobación de este medicamento se ha basado en el resultado de varios ensayos en pacientes con mieloma múltiple refractario y en recaida. Concretamente en el ensayo HORIZON, un estudio pivotal de fase II de un solo brazo con 157 pacientes con mieloma múltiple refractario (MMRR), los pacientes obtuvieron una tasa de respuesta objetiva (TRO) del 28,8 por ciento, una DR sostenida de 7,6 meses, una supervivencia libre de progresión (SLP) de 4,2 meses y una supervivencia global (SG) de 11,2 meses.
Así, durante 'OCEAN', estudio en fase III, aleatorizado, abierto y de comparación directa frente a pomalidomida más dexametasona, se reforzaron los datos de los beneficios para el subgrupo de pacientes de la indicación.
Además, durante el tratamiento se mantuvo la calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes tratados con melfalán flufenamida en combinación con dexametasona de los estudios 'HORIZON' Y 'OCEAN'.
Esto refleja directamente lo que los pacientes sienten cuando reciben un tratamiento nuevo y es absolutamente complementario con las variables de eficacia, las de seguridad, supervivencia libre de progresión, duración de la respuesta...
"De nada serviría tener fármacos muy eficaces con los que la mayoría de los pacientes responden, si afectan negativamente a su calidad de vida. Por lo tanto, esta información tiene un gran valor y cada vez las autoridades sanitarias la consideran más relevante", señala la doctora Mateos.
IMPLICACIÓN DE LOS HOSPITALES ESPAÑOLES
Los hospitales españoles han jugado un papel esencial en el programa de desarrollo del fármaco. De hecho, en los ensayos clínicos en los que se ha basado su aprobación, han participado 16 hospitales y un total de 106 pacientes de toda España. Asimismo, la compañía espera que España pueda liderar en breve nuevos ensayos clínicos para otro potencial fármaco.
El mieloma múltiple es una enfermedad incurable causada por la proliferación descontrolada de células plasmáticas malignas. Aunque es una enfermedad rara, constituye el 1-2 por ciento de todos los cánceres, siendo la segunda neoplasia hematológica más frecuente con una incidencia estimada de 6,8/100.000 habitantes e incidencia ajustada por edad de 2,9/100.000 habitantesm considerando todas las edades y ambos sexos.
En España, la prevalencia a 5 años es de 9.184 casos en 2022, según cifras de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), y la incidencia anual esperada es alrededor de 3.000 casos. Los síntomas asociados al mieloma múltiple y los efectos secundarios del tratamiento tienen un impacto significativo en el bienestar general de los pacientes.
UN 'PIPELINE' BASADO EN DOS PLATAFORMAS DE INVESTIGACIÓN
Además de melfalan flufenamida, Oncopeptides tiene en pipeline fármacos basados en dos innovadoras plataformas patentadas: una de candidatos a fármacos peptídicos (PDC) para desarrollar compuestos que liberan rápida y selectivamente agentes citotóxicos en las células cancerosas, y otra la plataforma SPIKE (Small Polypeptide based Killer Engagers), que aprovecha las células asesinas naturales (natural killers, NK), la primera línea de defensa del sistema inmunitario, contra virus y otras células extrañas (por ejemplo, las cancerosas).
Por su parte, la presidenta de la SEHH ha celebrado que la innovación que está llegando en mieloma múltiple. "Recientemente se han financiado dos anticuerpos monoclonales biespecíficos que van dirigidos contra el antígeno de maduración de célula B (BCMA), y hay financiado un CAR-T frente a BCMA", ha dicho.
"Para nosotros como médicos esta situación es estupenda porque vamos a tener muchos pacientes candidatos a recibir cualquiera de estas opciones, y tenemos que poner en una balanza las características de la enfermedad y las del paciente para seleccionar una u otra opción de tratamiento", ha señalado.
