MADRID, 1 Dic. (EUROPA PRESS) -
El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de crizanlizumab, registrado por Novartis con el nombre de 'Adakveo', la primera terapia dirigida para la prevención de las crisis vasooclusivas (CVO) recurrentes en la enfermedad de células falciformes (ECF) en pacientes de 16 años o mayores.
Este tratamiento puede administrarse en combinación con hidroxiurea/hidroxicarbamida (HU/HC) o como monoterapia en pacientes para quienes la HU/HC es inapropiada o inadecuada. La ECF, también conocida como anemia falciforme o drepanocitosises una enfermedad genética autosómica recesiva.
La patología está causada por una alteración genética en uno de los genes necesarios para producir la hemoglobina, proteína responsable de transportar el oxígeno en todo el organismo. Esto hace que los glóbulos rojos se deformen hasta adquirir apariencia de hoz, lo cual entorpece la circulación sanguínea y causa en el paciente obstrucciones vasculares, pudiendo generar eventos intensos e impredecibles, llamados crisis vasooclusivas o de dolor.
Las crisis vasooclusivas (CVO) son la manifestación más frecuente de la ECF y constituyen la primera causa de hospitalización en esta enfermedad. Se trata de episodios debilitantes agudos, a menudo sumamente dolorosos, que están asociadas a un mayor riesgo de daño orgánico, y mortalidad.
"La ECF es una enfermedad grave, incapacitante y potencialmente mortal que altera la calidad de vida. Las CVO llegan a afectar a los distintos órganos del cuerpo humano y son una de las principales causas de muerte y disminución de la expectativa de vida: entre 42 y 53 años para los hombres y entre 48 y 58 años para las mujeres", ha dicho la hematóloga del Hospital Clínico San Carlos de Madrid y presidenta del Grupo Español de Eritropatología de la SEHH, Ana Villegas.
Por su parte, la doctora hematóloga del Hospital Universitario La Paz, Marta Morado, ha explicado que estas crisis afectan de forma "notable" a la calidad de vida porque limita a los pacientes en su actividad diaria al tener que evitar factores desencadenantes y les produce dolor agudo que obliga a la toma frecuente analgésicos y a ingresos hospitalarios periódicos.
"Pero, además, cada episodio produce un daño orgánico progresivo, que a la larga conlleva una lesión crónica a nivel renal, cardiaco, pulmonar, hepático, cerebral, ocular, óseo e incluso cutáneo, que condiciona una mortalidad precoz. El objetivo terapéutico de la ECF es la prevención de estas crisis, al prevenir la crisis vasooclusivas, no solo evitamos episodios agudos de dolor e ingresos hospitalarias, sino que permite que los pacientes tengan una mejor calidad de vida y que la lesión tisular sea la menor posible, prolongando la vida y función de cada órgano", ha enfatizado Morado.
A pesar de los tratamientos disponibles, los pacientes continúan experimentando CVO y daño orgánico, y las opciones de tratamiento son limitadas. "Actualmente, la única opción terapéutica curativa es el trasplante de progenitores hematopoyéticos, pero no es una opción disponible para un gran número de enfermos. Se ha demostrado que la hidroxiurea puede prevenir o retrasar las CVO, pero no todos los pacientes toleran o responden a este tratamiento. La llegada de Adakveo ofrece una nueva opción para prevenir o retrasar las CVO, lo que se traducirá en un menor daño orgánico generalizado, una mejor calidad de vida y una mejoría global de la supervivencia", ha dicho Villegas.
Por su parte, la directora médica de Novartis España, Lupe Martínez, ha explicado que 'Adakveo' supone la primera novedad terapéutica desde hace más de 20 años. "La apuesta por la investigación e innovación, junto con el compromiso por los pacientes con la Enfermedad de Células Falciformes, ha hecho posible poner a disposición de los pacientes y profesionales sanitarios una nueva alternativa terapéutica", ha argumentado.
'Adakveo' es el primer y único medicamento biológico, un anticuerpo monoclonal, que se une a la P-selectina, una proteína de adhesión celular que juega un papel esencial en las interacciones multicelulares que pueden provocar la vasooclusión, reduciendo y previniendo las CVO.
La aprobación de 'Adakveo' en Europa se basó en la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) respaldada por los resultados del ensayo 'SUSTAIN', que mostró una reducción significativa del 45,3 por ciento de la mediana de la tasa anual de CVO en comparación con placebo.
Más de un tercio de los pacientes tratados con crizanlizumab no tuvo CVO durante la fase de tratamiento, más del doble que los tratados con placebo. Además, redujo la mediana de la tasa anual de días de hospitalización en un 41,8 por ciento.
