MADRID 27 Ene. (EUROPA PRESS) -
Investigadores del Centro de Investigación Básica (CIB) de GlaxoSmithKline (GSK) en Madrid han presentado, este jueves, un nuevo fármaco oral cuyo principio activo es el eltrombopag, que estimula la producción de plaquetas en pacientes que no han respondido a otros tratamientos previos para combatir la Púrpura Trombocitopénica Primaria Inmune (PTI).
Esta enfermedad 'rara', que afecta a aproximadamente cien personas por millón de habitantes y año en sus formas más graves, produce un impacto negativo sobre la calidad de vida de los pacientes, con sangrados frecuentes, sensación de cansancio continuo y limitación de la actividad diaria, según explican los expertos.
El mal se manifiesta con mayor frecuencia en edades medias y avanzadas de la vida, añaden, siendo en la primera más común entre las mujeres y prácticamente igual entre hombre y mujeres en la segunda. En este sentido, el eltrombopag compensa la destrucción de plaquetas que provoca el mal, llegando a responder incluso hasta un 70 por ciento de pacientes que no habían respondido previamente a otras terapias.
Se trata de un compuesto químico de bajo peso molecular, agonista del receptor humano de la trombopoyetina. Según explica, la bióloga molecular, Maite de los Frailes, el compuesto ha demostrado tener una actividad comparable al ligando natural, la trombopoietina humana, en múltiples ensayos bioquímicos y celulares".
AVANCES EN EL CONOCIMIENTO DE LA ENFERMEDAD
"La PTI está experimentando notables cambios en los últimos años. Por una parte, se ha avanzado en el conocimiento del mecanismo que da lugar a la presentación clínica de la enfermedad, de manera que a la idea tradicional de la existencia de una mayor destrucción de plaquetas se suma la evidencia de una menor producción de las mismas", subraya la especialista.
En este contexto, señala que diferentes ensayos clínicos han demostrado que el nuevo fármaco oral de es capaz de reducir el riesgo de hemorragia de estos pacientes, a la vez que permite reducir la dosis de otros tratamientos y una administración más cómoda.
"La principal ventaja del fármaco", apunta, "es que puede ser administrado de forma oral". Según explica, "esto lo diferencia de otros fármacos, cuya administración debe ser subcutánea, con el trastorno que eso implica para el paciente". "La facilidad para iniciar e interrumpir el tratamiento es una gran ventaja, ya que permite un ajuste más sencillo para pacientes y terapeutas", afirma.
UN TOTAL DE 60 CIENTÍFICOS TRABAJAN EN EL CIB
Según aseguran sus responsables, el CIB cuenta con la infraestructura necesaria para almacenar y gestionar compuestos químicos de más de dos millones de muestras y llevar a cabo más de 80 millones de ensayos bioquímicos y celulares al año, utilizando una gran variedad de tecnologías.
"Este centro", señalan, "en el que trabajan unos 60 científicos españoles, es clave para un gran número de proyectos de investigación que se llevan a cabo en varios centros de GSK en el mundo". Allí, realizan técnicas de selección molecular y, en los últimos años, sus trabajadores han colaborado en proyectos para el descubrimiento de nuevos fármacos en prácticamente todas las áreas terapéuticas que abarca la compañía.