Actualizado 24/01/2011 14:22 CET

Empresas.-GSK y Prosensa inician la Fase III de su fármaco en investigación contra un tipo de distrofia de Duchenne

MADRID, 24 Ene. (EUROPA PRESSS) -

GlaxoSmithKline (GSK) y Prosensa han anunciado que el primer paciente incluido en la Fase III del estudio clínico que investiga el fármaco GSK2402968 (GSK968) en niños no hospitalizados con distrofia muscular de Duchenne (DMD) como consecuencia de la falta del exón 51, ha iniciado el tratamiento.

Este tipo de pacientes corresponde, exclusivamente, al 13 por ciento de los niños con DMD. El gen de la distrofina es el más grande del cuerpo, compuesto por 75 exones. Los exones son pequeñas secuencias de código genético que producen la elaboración de partes de la proteína.

En el caso de la DMD, cuando algunos exones mutan o son omitidos, el ARN no puede leer ese defecto. Esto implica que tampoco se lea el resto de los exones, lo que produce una distrofina no funcional y, en consecuencia, los graves síntomas de la DMD.

"El inicio de la Fase III del estudio constituye un hito importante", ha señalado el doctor Philippe Monteyne, jefe de desarrollo y director médico de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK, quien ha recordado que, "en la actualidad, no existe ningún tratamiento autorizado para hacer frente a la DMD, una enfermedad que deja en silla de ruedas a los niños y que suele provocarles la muerte cuando alcanzan la edad adulta".

En este estudio aleatorio, controlado con placebo, van a participar 180 pacientes, de 18 países diferentes, lo que le convierte en el ensayo clínico más avanzado en la actualidad que analiza esta rara enfermedad neuromuscular gravemente debilitante.

El estudio está concebido para valorar la eficacia y seguridad del GSK968, administrando el fármaco, una vez por semana, 6 mg/kg durante 48 semanas, a niños no hospitalizados que padecen DMD. El principal criterio para valorar su eficacia es medir la función muscular mediante el test de marcha de 6 minutos.