MADRID 29 Jun. (EUROPA PRESS) -
Investigadores del Hospital Universitario St. Jame's de Leeds (Reino Unido), han conseguido que los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad "ultra-rara" que apenas afecta a 250 personas en España, presenten los mismos índices de supervivencia que la población general.
Esto ha sido posible, según los datos de un estudio que publica en su último número la revista 'Blood', gracias al tratamiento con eculizumab, fármaco de Alexion cuyo nombre comercial es 'Soliris'.
El estudio ha tenido una duración de ocho años, entre 2002 y 2010, y ha contado con la participación de 79 pacientes con dicha enfermedad. Según los resultados, el fármaco es capaz de reducir significativamente el riesgo de trombosis, la causa de muerte más común entre los pacientes con HPN.
De hecho, se habían producido 34 episodios trombóticos en 21 de los 79 pacientes (27%) antes de ser tratados con eculizumab. Sin embargo, en los pacientes tratados con eculizumab sólo se produjeron dos casos de trombosis.
Asimismo, este tratamiento también redujo drásticamente la necesidad de transfusiones de sangre que estos pacientes requieren a causa de la anemia, demostrando además un beneficio clínico a nivel de eficacia y seguridad a largo plazo (8 años), concluyendo que se trata de un fármaco bien tolerado.
De este modo, los autores también recogen en el estudio que eculizumab cambia de forma drástica el curso natural de la enfermedad.
Según la doctora Ana Villegas, del Hospital San Carlos de Madrid, la eficacia del medicamento en su actuación sobre la hemólisis permite "frenar casi todas las complicaciones derivadas de la enfermedad".
"La complicación más peligrosa era que un 50 por ciento de los enfermos padecía trombosis y prácticamente la mitad de ellos morían por esa causa", explica este experto, de ahí que sea "muy importante" a nivel clínico la demostración de la eficacia del tratamiento.
Además, aunque generalmente estos enfermos debía recibir cuatro transfusiones de sangre por año antes de someterse al tratamiento con eculizumab, el estudio ha demostrado que "hay pacientes con problemas de trombosis o con insuficiencia renal que no requieren una transfusión previa".
