MADRID, 1 Sep. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado 'Vpriv' (Velaglucerasa Alfa), comercializada por Shire, para la Enfermedad de Gaucher Tipo I, según ha informado la farmacéutica británica.
El fármaco es una terapia de sustitución enzimática (TSE) indicada para el tratamiento a largo plazo de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, en niños mayores de cuatro años y adultos. 'Vpriv' se produce con tecnología genética y proviene de una línea celular humana. La enzima resultante tiene la secuencia exacta del aminoácido humano y es portadora de un patrón humano de glicosilación.
"Al ser un tratamiento que proviene de ingeniería genética humana y por ese motivo se reducen las posibilidades de que el paciente desarrolle anticuerpos. Es una ventaja notable frente al otro tratamiento enzimático", ha explicado la doctora Elena Martín, especialista en enfermedades metabólicas hereditarias de la Unidad de pediatría del Hospital Doce de Octubre.
La aprobación definitiva por parte de la EMA viene determinada por los resultados del de un conjunto de ensayos clínicos en los que participaron más de 100 pacientes afectados por la Enfermedad de Gaucher pertenecientes a 24 localizaciones diferentes en 10 países en todo el mundo. Todos los participantes alcanzaron los objetivos principales determinados para el Estudio.
El doctor Gregory M. Pastores, profesor de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York (EE.UU) ha explicado que esta nueva terapia ofrece a los pacientes una opción terapéutica "más segura y eficaz".
"Uno de los factores que han contribuido a crear la confianza de los facultativos en esta terapia ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos de este principio activo por su origen procedente de tecnología de ingeniería genética humana", ha indicado el especialista.
Así, se ha comprobado en los estudios realizados en diferentes ensayos abiertos en Europa, USA y Latinoamérica que este medicamento provoca anticuerpos en menos del 1 por ciento de los casos. Una ventaja importante frente a la Imiglucerasa, el otro medicamentos de sustitución enzimática, cuyo origen proviene del cultivo de células de ovario de hámster chino, que puede ocasionar anticuerpos en más de un 15 por ciento", ha señalado.
El pasado 9 de junio la EMA ya había designado a 'Vpriv' como medicamento huérfano y recomendó su aprobación en Europa.
