MADRID, 28 Oct. (EUROPA PRESS) -
Novartis ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) han aceptado respectivamente la solicitud de licencia biológica complementaria y la variación tipo II presentadas por la compañía para 'Kymriah' (tisagenlecleucel) en pacientes adultos con recaída o linfoma folicular (LF) refractario (r/r) después de dos líneas de tratamiento anteriores.
La FDA también ha otorgado una revisión prioritaria de la solicitud de licencia biológica complementaria para 'Kymriah' en pacientes adultos con LF r/r. La Comisión Europea (CE) concedió previamente a 'Kymriah' la designación de medicamento huérfano para el LF. De aprobarse en esta posible tercera indicación, 'Kymriah' podría representar una opción terapéutica importante para pacientes con LF r/r que necesitan resultados potencialmente definitivos.
Las solicitudes de registro se basan en datos positivos del ensayo pivotal 'ELARA' de Fase II, que investigó la eficacia y seguridad de 'Kymriah' en pacientes adultos con LF r/r. El ensayo alcanzó el objetivo primario con respuestas sólidas observadas en pacientes con muchos tratamientos previos. Los datos del ensayo se presentaron a principios de año en una presentación oral durante la Reunión Científica Virtual Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) de 2021.
"Se trata de un hito importante en nuestra misión de ofrecer 'Kymriah' a pacientes adultos con linfoma folicular en recaída o refractario. Recibir la designación de medicamento huérfano por parte de la CE, así como la revisión prioritaria de la FDA, destaca la necesidad no cubierta y la urgencia de estos pacientes. Con 'Kymriah' demostrando resultados impresionantes en el ensayo 'ELARA', tenemos la esperanza de poder ofrecer un tratamiento único y potencialmente definitivo que minimice la carga", ha comentado el vicepresidente ejecutivo, director global de desarrollo en Oncología y Hematología de Novartis, Jeff Legos.
La designación de medicamento huérfano está reservada a los medicamentos que tratan, previenen o diagnostican una enfermedad rara potencialmente mortal o crónicamente debilitante con una prevalencia en la UE inferior a 5 de cada 10.000 y sin un método de diagnóstico, prevención o tratamiento aprobado actualmente o un beneficio significativo para los afectados por la enfermedad.
La decisión es posterior a un dictamen positivo por parte del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA. 'Kymriah' también cuenta con la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA y el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) para esta enfermedad.
La Revisión Prioritaria se otorga a las terapias que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades graves, según los criterios determinados por la FDA.
'Kymriah' está aprobado actualmente por parte de la FDA, la EMA y otras autoridades regulatorias para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) en recaída o refractaria (r/r) en pacientes pediátricos y adultos jóvenes (de hasta 25 años de edad) y linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) r/r en pacientes adultos.
