Publicado 30/06/2022 10:48

Empresas.- Disponible en España 'Doptelet' (Sobi) para la trombocitopenia inmune primaria crónica

MADRID, 30 Jun. (EUROPA PRESS) -

Sobi Iberia ha anunciado que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio reembolso en España para avatrombopag, registrado con el nombre de 'Doptelet', para la trombocitopenia inmune (PTI) primaria crónica en pacientes adultos que no responden a otros tratamientos. La decisión será efectiva desde el 1 de julio de 2022.

La indicación de este fármaco, aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en 2020, está basada en los resultados del ensayo clínico 302, de fase III, publicado en la revista 'British Journal of Haematology'.

La PTI es un trastorno autoinmune que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un mayor riesgo de hemorragia en las personas con esta patología. La incidencia de PTI primaria en adultos es de 3,3 por 100.000 personas por año, con una prevalencia de 9,5 por 100.000 individuos.

Se considera crónica cuando la evolución persiste tras doce meses desde el diagnóstico, no existe cura y su manejo es complejo ya que son frecuentes las recaídas, y requiere una alta personalización del tratamiento para evitar las hemorragias.

El nuevo fármaco es un agonista del receptor de trombopoyetina (AR-TPO) administrado por vía oral que imita los efectos biológicos de la trombopoyetina (TPO), actuando a nivel transmembrana sin interferir con la TPO endógena para estimular el desarrollo y la maduración de megacariocitos, lo que permite un aumento del recuento de plaquetas.

Desde marzo de 2021, también está disponible en España para el tratamiento de la trombocitopenia grave en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que tengan programada una intervención quirúrgica. "Este fármaco proporciona una respuesta prolongada en el tiempo, y aporta simplicidad, pues se trata de una medicación oral que no interfiere con los alimentos", ha dicho el director médico de Sobi Iberia, José Luis Justicia.

Por su parte, el presidente del Grupo Español de Trombocitopenia Inmune (GEPTI), integrado en la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, y hematólogo del Hospital Universitario de Burgos, Tomás José González López, ha asegurado que el tratamiento ha demostrado ser "eficaz y seguro" para esta enfermedad.

"El hecho de que sea, además, un análogo de la trombopoyetina de gran rapidez de acción, obviamente, puede contribuir a que el paciente vea disminuidos los días de sangrado potencial. Esto podría tener potencialmente un impacto positivo en su calidad de vida ya que podría minimizar la ansiedad que los pacientes experimentan ante la duda de si su tratamiento será efectivo o no", ha añadido González López.

Asimismo, entre las propiedades del nuevo fármaco ha destacado que ha demostrado reducción en el uso de medicación concomitante, particularmente corticoides. Esto puede permitir una mejor calidad de vida, simplificar el tratamiento y mejorar la sensación de seguridad del paciente, al verse protegido rápidamente y con una cifra de plaquetas que puede evitar posibles nuevos sangrados. Igualmente, permite unas posibilidades posológicas muy amplias con lo que la dosis a administrar al paciente será la mínima necesaria.

Además, el experto ha centrado la atención en los datos publicados recientemente por el grupo de Harvard (USA), liderado por el doctor Hanny Al-Samkari. "Apoyan su empleo pues presenta una elevada capacidad de rescatar pacientes refractarios a cualquiera de los análogos de la trombopoyetina clásicos. Además, posiciona esta nueva alternativa para el paciente refractario a corticoides y que necesite iniciar una segunda línea de tratamiento para su PTI", ha dicho.

A su juicio, los pacientes esperan que sus tratamientos sean eficaces y seguros. "Obviamente la persona con PTI busca también fármacos que maximicen su calidad de vida, no interfieran con su alimentación, permitan un determinado nivel de actividad física y/o no necesiten una asistencia muy frecuente al hospital", ha enfatizado.

Siguiendo estas premisas, el presidente de GEPTI ha señalado que se trata de un fármaco análogo de la trombopoyetina que aporta un perfil de eficacia y seguridad "muy similar" a los análogos clásicamente empleados, a los que suma su comodidad de uso, al ser un fármaco oral, adecuándose a las necesidades profesionales o personales de cada persona, por ejemplo, en algo "tan importante" como el ejercicio físico.

"Además, el hecho de no interferir con los alimentos permite no limitar la calidad de vida del paciente. Por ejemplo, no presenta problemas de quelación con los alimentos ricos en calcio (leche, yogurt, queso...)", ha zanjado.