MADRID, 17 May. (EUROPA PRESS) -
Protalix BioTherapeutics y la unidad Global de Chiesi Rare Diseases han hecho públicos este martes los positivos resultados principales del ensayo clínico pivotal de fase III BALANCE para evaluar pegunigalsidasa alfa (PRX-102), 1 mg/kg, administrado cada dos semanas, en comparación con agalsidasa beta para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
PRX-102 es un nuevo tratamiento enzimático sustitutivo PEGilado en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. "Nos complace anunciar los resultados principales positivos del ensayo clínico de fase III BALANCE y nos gustaría dar las gracias a los pacientes con enfermedad de Fabry y a sus familias, así como a los investigadores del estudio y a sus equipos", ha señalado el doctor Bashan, presidente y director ejecutivo de Protalix.
"Según los resultados de nuestro programa clínico, creemos que PRX-102, como tratamiento enzimático sustitutivo PEGilado con dos pautas posológicas diferentes, puede ser una nueva opción de tratamiento útil para las personas que padecen la enfermedad de Fabry", ha añadido.
El estudio BALANCE se trata de un estudio con control activo, aleatorizado, doble ciego, de 24 meses de duración con el tratamiento con PRX-102 en pacientes adultos con enfermedad de Fabry con deterioro de la función renal, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de 1 mg/kg de PRX-102, administrado cada dos semanas en comparación con agalsidasa beta.
En el estudio se incluyó a 78 pacientes que habían sido tratados previamente con agalsidasa beta al menos durante un año con una pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en la selección peor de -2 ml/min/1,73 m2 /año. Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción 2:1 para cambiar a PRX-102 o continuar con agalsidasa beta. Se trataron a un total de 77 pacientes; 52 con PRX-102 y 25 con agalsidasa beta.
"Se trata de un hito importante tanto para la comunidad de Fabry como para Protalix en un largo y productivo camino. Agradecemos a todos nuestros colaboradores por toda la contribución y apoyo durante este recorrido", ha explicado el doctor Einat Brill Almon, vicepresidente sénior y director de Desarrollo de Protalix.
"Con estos resultados, planeamos, junto con el grupo Chiesi, nuestro socio comercial, trabajar con las autoridades reguladoras en las presentaciones correspondientes para la evaluación del beneficio-riesgo del fármaco, con la esperanza de que PRX-102 se apruebe como un nuevo tratamiento enzimático sustitutivo PEGilado para todos los pacientes adultos con Fabry", ha añadido.
