Archivo - Imagen de recurso del logo de Bristol Myers Squibb. - BRISTOL MYERS SQUIBB - Archivo
MADRID 10 Nov. (EUROPA PRESS) -
La compañía Bristol Myers Squibb (BMS) ha presentado nuevos datos positivos a 56 semanas de su ensayo clínico fase 3 'SCOUT-HCM', que evalúa la eficacia y la seguridad de mavacamten en pacientes pediátricos de entre 12 y menos de 18 años con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO) sintomática.
"Es la primera vez que un inhibidor de la miosina cardíaca se evalúa en esta población de pacientes durante un periodo tan prolongado y en un estudio doble ciego", ha afirmado Cordula Wolf, profesora asociada de la Universidad Técnica de Múnich (TUM), Hospital Universitario Centro Cardiológico Alemán.
Los resultados se han presentado en las Sesiones Científicas de la Hypertrophic Cardiomyopathy Medical Society (HCMS), que se han celebrado en Chicago (EEUU). Asimismo, la compañía subraya que se presentarán datos adicionales en las Sesiones Científicas de la Asociación Americana del Corazón (AHA) 2026 que amplían la evidencia disponible con este medicamento en entornos clínicos y de práctica real, y en poblaciones de pacientes diversas.
Según explica Bristol Myers Squibb, 'SCOUT-HCM' es un ensayo de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluó mavacamten frente a placebo en pacientes pediátricos de entre 12 y menos de 18 años con MCHO sintomática. De los 44 participantes aleatorizados, 43 completaron el período doble ciego controlado con placebo y pasaron al período de tratamiento activo.
En la semana 28, a los 43 pacientes que habían completado el período doble ciego se les asignó mavacamten hasta la semana 56 ('crossover'). Los pacientes de ambos brazos (original de mavacamten y 'crossover') lograron reducciones significativas del gradiente en el tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) con maniobra de Valsalva.
Los pacientes del grupo original de mavacmten experimentaron un cambio medio respecto al valor basal de -48,1 mmHg tras 56 semanas de tratamiento. En el grupo 'crossover', los pacientes experimentaron un grado similar de reducción del gradiente tras 28 semanas de tratamiento activo después del cruce desde placebo. Los pacientes de ambos grupos mostraron mejoras significativas en varias variables secundarias, sin que se notificaran nuevas señales de seguridad.
El perfil de seguridad fue coherente con los resultados comunicados previamente en el ensayo clínico 'SCOUT-HCM', así como con los de estudios de fase 3 previos que evaluaron este tratamiento en población adulta.
Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento (TEAE) y los TEAE graves fueron poco frecuentes: se notificaron cinco y dos acontecimientos, respectivamente, en el brazo de tratamiento continuo durante 56 semanas de tratamiento, y uno y ninguno, respectivamente, en el brazo de cruce desde placebo durante 28 semanas de tratamiento. Además, durante el período de 56 semanas, ningún paciente del ensayo presentó una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior al 50 por ciento.
"La MCHO sintomática es una enfermedad grave para la que es fundamental disponer de tratamientos eficaces y seguros. Estos resultados adicionales de 'SCOUT-HCM' aportan mayor confianza en este tratamiento a los profesionales sanitarios a la hora de valorar las opciones de tratamiento para sus pacientes pediátricos con MCHO", ha señalado Cristian Massacesi, vicepresidente ejecutivo, director médico y responsable de desarrollo de BMS.
Mavacantem fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés) en septiembre de 2026 para el tratamiento de pacientes pediátricos con un peso igual o superior a 30 kg (66libras) con MCHO sintomática, con el fin de mejorar la capacidad funcional y los síntomas. La aprobación de la FDA se basó en los resultados positivos a 28 semanas del ensayo clínico de fase 3 'SCOUT-HCM'.
Este tratamiento fue aprobado por primera vez por la FDA en 2022 para el tratamiento de adultos con MCHO sintomática de clase II-III de la NYHA y fue aprobada su comercialización por parte de la la EMA en abril de 2023 para el tratamiento de la MCHO sintomática (MCHO).
