MADRID, 29 Ene. (EUROPA PRESS) -
El Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) ha emitido una opinión positiva para el uso de emicizumab, comercializado por Roche como 'Hemlibra', como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.
El fármaco es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en estos pacientes.
La decisión de este comité de la EMA beneficiaría a pacientes de cualquier edad ya que el desarrollo de inhibidores, algo que afecta a un tercio de los pacientes con esta enfermedad, les expone a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición que pueden causar daño articular a largo plazo.
"Han pasado más de 20 años desde que vimos el último nuevo medicamento para la hemofilia A con inhibidores, por eso existe una necesidad apremiante de tratamientos innovadores que controlen las hemorragias y disminuyan el impacto negativo en la calidad de vida", ha asegurado Brian O'Mahony, director ejecutivo de la Sociedad Irlandesa de Hemofilia y presidente del Consorcio Europeo de Hemofilia.
La autorización de comercialización de 'Hemlibra' está siendo revisada bajo el procedimiento evaluación acelerada, que se concede a aquellos medicamentos considerados de gran interés para la salud pública, y la decisión de la EMA se ha basado en los resultados de dos ensayos clínicos en fase III, el 'Haven 1' y el 'Haven 2'.
En el primero, realizado con pacientes mayores de 12 años, la profilaxis con 'Hemlibra' mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87 por ciento, en comparación con los que no recibieron profilaxis.
Además, los resultados provisionales del estudio 'Haven 2' en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores mostraron que el 87 por ciento de los que recibieron profilaxis no experimentaron hemorragias tratadas.
Los efectos secundarios más comunes de todos los estudios, que se produjeron en el 10 por ciento o más de los pacientes tratados, fueron reacciones en el lugar de la inyección y dolor de cabeza.
"Ha demostrado reducir eficazmente la frecuencia de los sangrados en comparación con los medicamentos actualmente disponibles y, con una pauta de administración de una vez por semana a través de una inyección bajo la piel, también podría reducir significativamente la carga asociada a la administración del tratamiento", ha apuntado Sandra Horning, responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche.
