MADRID 20 Jun. (EUROPA PRESS) -
La Agencia del Medicamento Europea (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado la concesión de una autorización condicional de comercialización en la Unión Europea (UE) de 'Zemcelpro' (dorocubicel / células de cordón umbilical no expandidas), para el tratamiento de adultos con neoplasias hematológicas (cánceres de células sanguíneas).
'Zemcelpro' puede utilizarse en pacientes que requieran un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (allo-HSCT, trasplante de células madre de un donante) tras un acondicionamiento mieloablativo (quimioterapia y/o radioterapia) para los que no se disponga de otro tipo de células de donante adecuadas.
Las neoplasias hematológicas son cánceres de células sanguíneas que se clasifican en función del lugar donde se detectan por primera vez e incluyen leucemias (sangre), linfomas (ganglios linfáticos), síndrome mielodisplásico y mielomas (médula ósea).
Son cánceres que se diagnostican con frecuencia, y la única opción de tratamiento potencialmente curativo para varios de estos cánceres es el TCMH alogénico. Este tipo de trasplante consiste en utilizar células madre donadas para sustituir las células de la médula ósea del receptor y formar una nueva médula ósea que produzca células sanguíneas sanas.
Las células madre utilizadas para el trasplante proceden preferentemente de un donante compatible, como un hermano compatible o un donante no emparentado compatible. Las células de cordón umbilical pueden utilizarse en pacientes que no tienen acceso a ningún tipo de donante adecuado. Sin embargo, el número de células madre en la sangre del cordón umbilical suele ser bajo y puede retrasar el injerto, es decir, el establecimiento y la proliferación satisfactorios de las células madre del donante en la médula ósea del receptor.
'Zemcelpro' es una terapia celular que contiene células madre de la sangre del cordón umbilical de un donante, algunas de las cuales han sido cultivadas y multiplicadas (dorocubicel). Al aumentar el número de células, 'Zemcelpro' hace más eficaces las células madre de una pequeña unidad de sangre de cordón umbilical.
'Zemcelpro' recibió apoyo a través del programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que proporciona apoyo científico y normativo temprano y reforzado a los medicamentos que tienen un potencial especial para abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes.
La recomendación se basa en gran medida en un análisis conjunto de dos estudios abiertos de un solo brazo en los que participaron 25 pacientes. En total, 21/25 (84%) pacientes lograron el injerto de neutrófilos (cuando las células madre del donante se establecen con éxito en la médula ósea del receptor y producen neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco) en un plazo medio de 20 días, y 17 (68%) pacientes lograron el injerto de plaquetas en un plazo medio de 40 días.
'Zemcelpro', de ExCellThera, está recomendado para una autorización de comercialización condicional, uno de los mecanismos reguladores de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta. Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar la autorización de comercialización de un medicamento con datos menos completos de lo que normalmente se espera, si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes supera el riesgo inherente al hecho de que aún no se disponga de todos los datos.
Para confirmar la seguridad y eficacia de 'Zemcelpro', se ha pedido a la empresa que presente los resultados del seguimiento a largo plazo de los estudios de brazo único, que realice un estudio controlado aleatorizado y un estudio basado en un registro de pacientes.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de 'Zemcelpro' hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso tendrán lugar a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o el uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.
OTROS MEDICAMENTOS RECOMENDADOS PARA SU APROBACIÓN
Además, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA ha recomendado la aprobación de otros 12 medicamentos. Así, el Comité ha recomendado conceder la autorización de comercialización a 'Austedo' (deutetrabenazina), para el tratamiento de adultos con discinesia tardía de moderada a grave, un trastorno en el que pacientes predispuestos experimentan movimientos involuntarios anormales derivados de la exposición crónica o incluso episódica a antagonistas de los receptores dopaminérgicos.
'Imreplys' (sargramostim) también ha recibido un dictamen positivo del CHMP para una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para el tratamiento de personas con síndrome hematopoyético agudo por radiación, cuando la médula ósea produce menos células sanguíneas, lo que conlleva un mayor riesgo de infección y hemorragia, tras una exposición aguda a la radiación.
Se ha adoptado un dictamen positivo para 'Ogsiveo' (nirogacestat), para el tratamiento de adultos con tumores desmoides progresivos, un tipo de tumores de tejidos blandos que se forman en el tejido fibroso, con mayor frecuencia en el abdomen, los brazos y las piernas, y que no se extienden a otras localizaciones.
El CHMP también ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional a 'Rezdiffra' (resmetirom), para el tratamiento de adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) no cirrótica, una enfermedad grave en la que las células grasas se acumulan en el hígado causando una inflamación crónica. Actualmente, no existe ningún tratamiento autorizado para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica en la Unión Europea (UE).
El Comité también ha adoptado dictámenes positivos para seis medicamentos biosimilares: 'Mynzepli' (aflibercept), y su duplicado 'Afiveg' (aflibercept), 'Vgenfli' (aflibercept), y su duplicado 'Eiyzey' (aflibercept), para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad y la discapacidad visual.
'Usymro' (ustekinumab), para el tratamiento de la psoriasis en placas, la artritis psoriásica y la enfermedad de Crohn. 'Vivlipeg' (pegfilgrastim), para reducir la duración de la neutropenia y la incidencia de neutropenia febril tras quimioterapia citotóxica.
Asimismo, dos medicamentos genéricos recibieron un dictamen positivo: 'Emtricitabina'/'Rilpivirina'/'Tenofovir Alafenamida Viatris' (emtricitabina / rilpivirina / tenofovir alafenamida), para el tratamiento de adultos y adolescentes infectados por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1).
'Nintedanib Viatris' (nintedanib), para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática, otras enfermedades pulmonares intersticiales fibrosantes crónicas de fenotipo progresivo y la esclerosis sistémica asociada a enfermedad pulmonar intersticial.
