MADRID 20 Jun. (EUROPA PRESS) -
La Agencia del Medicamento Europea (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado la concesión de una autorización condicional de comercialización en la Unión Europea (UE) de 'Rezdiffra' (resmeritom), para el tratamiento de adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) no cirrótica con fibrosis hepática de moderada a avanzada.
La MASH es una enfermedad grave en la que los depósitos de grasa se acumulan en el hígado causando inflamación. Suele asociarse a varias enfermedades cardiovasculares (del corazón y los vasos sanguíneos) y metabólicas y, si no se trata, puede derivar en cirrosis (cicatrización grave y permanente del hígado) y cáncer. En la actualidad, no existe ningún tratamiento autorizado para MASH en la UE.
El principio activo de 'Rezdiffra' es el resmetirom, una terapia hepática. El resmetirom estimula un receptor de la hormona tiroidea en el hígado, reduciendo la acumulación de grasa en el hígado, la inflamación y la fibrosis hepática (cicatrización y engrosamiento del tejido).
El dictamen del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA se basa en los datos de un estudio clínico pivotal, aleatorizado y controlado. El solicitante presentó los resultados de un análisis provisional basado en un subconjunto de participantes tras un año de tratamiento.
El estudio incluyó a un total de 917 pacientes con fibrosis hepática en estadio F2 (moderada) y F3 (avanzada) al inicio del estudio. Los participantes recibieron 80 mg de resmeritom (306), 100 mg de resmeritom (308) o placebo (303). Los resultados a los 12 meses mostraron que el 30 por ciento de los pacientes del grupo de 100 mg de resmeritom y el 26 por ciento de los del grupo de 80 mg alcanzaron la resolución del MASH sin empeoramiento de la fibrosis, frente al 10 por ciento del grupo placebo.
Además, el 29 por ciento de los pacientes que recibieron 100 mg de resmeritom y el 27 por ciento de los que recibieron 80 mg de resmeritom experimentaron una mejoría de la cicatrización hepática (fibrosis) y ningún empeoramiento del MASH, frente al 17 por ciento de los que recibieron placebo.
El CHMP consideró que los resultados del ensayo principal demostraban la eficacia de 'Rezdiffra', de Madrigal Pharmaceuticals. La conclusión sobre los efectos beneficiosos se vio respaldada por la presentación de dos estudios realizados en una población ligeramente diferente, que muestran en parte características similares a las de la población diana principal.
Dado que el ensayo pivotal y uno de los dos ensayos de apoyo están en curso, el CHMP ha exigido al solicitante que complete estos dos estudios, ya que son necesarios para aportar más datos sobre la eficacia de 'Rezdiffra'.
Los efectos secundarios más frecuentes en los pacientes tratados con 'Rezdiffra' fueron diarrea, náuseas y picor. 'Rezdiffra' está recomendado para una autorización de comercialización condicional, uno de los mecanismos reguladores de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta.
Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar la autorización de comercialización de un medicamento con datos menos completos de lo que normalmente se espera, si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes compensa el riesgo inherente al hecho de que aún no se disponga de todos los datos.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino de 'Rezdiffra' hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso tendrán lugar a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel/uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.
OTROS MEDICAMENTOS RECOMENDADOS PARA SU APROBACIÓN
Además, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA ha recomendado la aprobación de otros 12 medicamentos. Así, el Comité ha recomendado conceder la autorización de comercialización a 'Austedo' (deutetrabenazina), para el tratamiento de adultos con discinesia tardía de moderada a grave, un trastorno en el que pacientes predispuestos experimentan movimientos involuntarios anormales derivados de la exposición crónica o incluso episódica a antagonistas de los receptores dopaminérgicos.
'Imreplys' (sargramostim) también ha recibido un dictamen positivo del CHMP para una autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para el tratamiento de personas con síndrome hematopoyético agudo por radiación, cuando la médula ósea produce menos células sanguíneas, lo que conlleva un mayor riesgo de infección y hemorragia, tras una exposición aguda a la radiación.
Se ha adoptado un dictamen positivo para 'Ogsiveo' (nirogacestat), para el tratamiento de adultos con tumores desmoides progresivos, un tipo de tumores de tejidos blandos que se forman en el tejido fibroso, con mayor frecuencia en el abdomen, los brazos y las piernas, y que no se extienden a otras localizaciones.
El CHMP también ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional para 'Zemcelpro' (dorocubicel / células de cordón umbilical no expandidas), una terapia con células madre para tratar a pacientes con neoplasias hematológicas (cánceres de la sangre). Este medicamento ofrece una opción a los pacientes con cáncer de sangre que necesitan un trasplante de células madre sanguíneas y no disponen de un donante adecuado.
Ha recibido el apoyo del programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que proporciona apoyo científico y reglamentario temprano y reforzado a medicamentos prometedores con potencial para satisfacer necesidades médicas no cubiertas. Para más información, consulte el comunicado de prensa en el siguiente cuadro.
El Comité también ha adoptado dictámenes positivos para seis medicamentos biosimilares: 'Mynzepli' (aflibercept), y su duplicado 'Afiveg' (aflibercept), 'Vgenfli' (aflibercept), y su duplicado 'Eiyzey' (aflibercept), para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad y la discapacidad visual.
'Usymro' (ustekinumab), para el tratamiento de la psoriasis en placas, la artritis psoriásica y la enfermedad de Crohn. 'Vivlipeg' (pegfilgrastim), para reducir la duración de la neutropenia y la incidencia de neutropenia febril tras quimioterapia citotóxica.
Asimismo, dos medicamentos genéricos recibieron un dictamen positivo: 'Emtricitabina'/'Rilpivirina'/'Tenofovir Alafenamida Viatris' (emtricitabina / rilpivirina / tenofovir alafenamida), para el tratamiento de adultos y adolescentes infectados por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1).
'Nintedanib Viatris' (nintedanib), para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática, otras enfermedades pulmonares intersticiales fibrosantes crónicas de fenotipo progresivo y la esclerosis sistémica asociada a enfermedad pulmonar intersticial.
