MADRID 10 Jun. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha publicado su informe anual 'Human Medicines un 2024' en el que recoge que durante el pasado año recomendó la aprobación de un total de 114 medicamentos, de los que 46 tenían un nuevo principio activo que nunca antes había sido autorizado en la Unión Europea.
De este modo, la EMA ha destacado la recomendación de aprobación de varios medicamentos, ya que asegura que representan avances significativos en sus áreas terapéuticas. Así, ha resaltado 'Leqembi', el primer fármaco que ha demostrado beneficios clínicos para tratar el Alzheimer.
'Leqembi' es un tratamiento frente al deterioro cognitivo leve (problemas de memoria y pensamiento) o la demencia leve debida a la enfermedad de Alzheimer (enfermedad de Alzheimer precoz) en pacientes que solo tienen una copia o ninguna de ApoE4, una determinada forma del gen de la proteína apolipoproteína E.
Igualmente, la EMA ha destacado la recomendación de 'Qalsody', una nueva terapia para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad rara y a menudo mortal que provoca el debilitamiento de los músculos y conduce a la parálisis. Este medicamento está indicado para el tratamiento de adultos con ELA que presentan una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1).
En cuanto a la innovación en vacunas, la EMA ha recordado la recomendación de 'Ixchiq', la primera vacuna de la UE contra el chikungunya para adultos. Otro de los hitos para la EMA ha sido 'Beqvez', un tratamiento de terapia génica para la hemofilia B, un raro trastorno hemorrágico hereditario.
Además, ha subrayado la importancia de 'Emblaveo', un antibiótico para el tratamiento de infecciones intraabdominales y urinarias complicadas, neumonías hospitalarias e infecciones causadas por bacterias Gram negativas aerobias resistentes a muchos de los tratamientos actuales para pacientes. Así como la de 'Eurneffy', el primer tratamiento de urgencia en 'spray' nasal contra las reacciones alérgicas, que constituye una alternativa a las inyecciones tradicionales.
También ha recordado 'Emcitate', el primer tratamiento para la tirotoxicosis periférica en pacientes con síndrome de Allan-Herndon-Dudley, una enfermedad rara, crónica y gravemente debilitante causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína MCT8 transportadora de la hormona tiroidea.
Por su parte, 'Welireg' fue recomendado para el tratamiento de los tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau y el carcinoma de células renales claras avanzado. Se trata del primer medicamento para tratar la enfermedad de von Hippel-Lindau, un trastorno genético poco frecuente que provoca quistes y tumores.
También se recomendaron medicamentos para la hemoglobinuria paroxística nocturna ('Fabhalta'), y la primera monoterapia para la anemia hemolítica en los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna ('Voydeya'); en el área cardiovascular se aprobó un medicamento para la hipertensión arterial pulmonar ('Winrevair'), considerada como poco frecuente.
ACCESO RÁPIDO A MEDICAMENTOS
En 2024, tres medicamentos recibieron una recomendación de autorización de comercialización tras una evaluación acelerada: 'Emblaveo', 'Ixchiq' y 'Kavigale'. Este mecanismo de mecanismo, explica la Agencia, está reservado a los medicamentos necesidades médicas no cubiertas. "Permite una evaluación evaluación de los medicamentos elegibles por los comités científicos de la EMA en un plazo máximo de 150 en lugar de 210 días", apunta.
Asimismo, ocho medicamentos recibieron una recomendación de autorización condicional de comercialización, una de las posibilidades existentes en la UE para dar a los pacientes un acceso temprano a nuevos medicamentos: 'Augtyro', 'Beqvez', 'Filspari', 'Incellipan', 'Iqirvo', 'Ordspono', 'Seladelpar Gilead' y 'Welireg'.
"La autorización condicional permite la aprobación anticipada sobre la base de datos clínicos menos completos de lo que normalmente se exige, ya que el beneficio de un acceso más temprano de los pacientes compensa los riesgos potenciales de unos datos limitados", indica la EMA.
Cuatro medicamentos ('Adzynma', 'Gohibic', 'Kayfanda' y 'Qalsody') se autorizaron en circunstancias excepcionales, una vía que permite a los pacientes acceder a medicamentos que no pueden aprobarse en virtud de una autorización estándar al no poder obtenerse datos completos, bien porque hay muy pocos pacientes con la enfermedad, bien porque la recopilación de información completa sobre la eficacia y seguridad del medicamento no sería ética. Estos medicamentos están sujetos a obligaciones y controles específicos posteriores a la autorización.
NUEVOS USOS DE MEDICAMENTOS EXISTENTES
A lo largo de 2024 también se han recomendado 90 extensiones de indicación, de las que 40 son extensiones de medicamentos para uso pediátrico que ya están autorizados en adultos, poniéndose de relevancia la apuesta de las compañías farmacéuticas de incluir en la innovación terapéutica y adaptar los medicamentos para los pacientes pediátricos.
De los 114 medicamentos recomendados para su autorización de comercialización en 2024, 15 tenían confirmada su designación de huérfanos a finales de año. Seis medicamentos perdieron su condición de huérfanos antes de recibir una autorización de comercialización, lo que significa que seguían autorizados como medicamentos pero no como medicamentos huérfanos. Se trata de: 'Agilus', 'Andembry', 'Beyonttra', 'Hympavzi', 'Ordspono' y 'Wainzua'.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) adoptó un dictamen negativo para cinco medicamentos en 2024 tras concluir que los beneficios no superaban los riesgos: 'Cinainu', 'Kizfizo', 'Masitinib AB Science', 'Nezglyal' y 'Syfovre'.
