La EMA emite una opinión positiva para aprobar 'Luxturna' (Novartis) para una enfermedad rara de la retina

Publicado 21/09/2018 17:04:58CET

MADRID, 21 Sep. (EUROPA PRESS) -

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), ha adoptado una opinión positiva para la aprobación de voretigene neparvovec, registrado por Novartis con el nombre 'Luxturna', para el tratamiento de pacientes con pérdida de visión causada por la mutación genética en las dos copias del gen RPE65, una enfermedad rara de la retina.

"La opinión positiva emitida hoy por el CHMP representa un paso significativo en nuestro trayecto hacia la mejora de las terapias génicas y celulares que mejoran la vida de los pacientes en oftalmología. Esperamos trabajar con Spark y la EMA para establecer un acceso y reimaginar el cuidado de las personas en la UE que se enfrentan a la posibilidad de una ceguera total a causa de esta enfermedad hereditaria de la retina", ha comentado el CEO de Novartis Pharmaceuticals, Paul Hudson.

Esta terapia génica de única administración ha sido desarrollada y comercializada por Spark Therapeutics, si bien en enero de 2018, Spark Therapeutics alcanzó un acuerdo de licencia y suministro con Novartis para comercializar. En caso de recibir la aprobación, voretigene neparvovec será comercializado por Novartis en los mercados fuera de los Estados Unidos.

Voretigene neparvovec proporciona una copia operativa para actuar en substitución de la copia del gen RPE65 mutada. Este gen operativo tiene el potencial de restaurar la visión y mejorar la vista. "Las enfermedades hereditarias de la retina son un grupo heterogéneo de condiciones degenerativas que representan la principal causa de ceguera en edad infantil y en la vida laboral activa. Esta opinión representa un hito esperanzador para los pacientes actuales y futuros que puedan beneficiarse de la terapia génica", ha dicho la presidenta de Retina International, Christina Fasser.

La opinión positiva del CHMP se basa en los datos procedentes de un ensayo clínico de fase 1, su ensayo clínico de seguimiento y un ensayo clínico de fase 3. Ambos reclutaron 43 pacientes con enfermedad hereditaria de la retina causada por la mutación en las dos copias del gen RPE65. El ensayo clínico de fase 3 ha sido el primer estudio de terapia génica aleatorizado, controlado, de fase III para una enfermedad hereditaria.

Está previsto que la comisión de la UE tome una decisión para la autorización comercial en aproximadamente dos meses después de la aprobación positiva del CHMP. Si se aprueba, la autorización será válida en los 28 estados miembros de la UE, además de Islandia, Liechtenstein y Noruega.