Actualizado 07/04/2020 8:04:58 +00:00 CET

Descubren una terapia en estudio útil para la enfermedad de Gaucher

Laboratorio UIC Barcelona
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   MADRID, 7 Abr. (EUROPA PRESS) -

   Una terapia dirigida, actualmente en estudio para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer, incluido el glioblastoma, también puede ser beneficiosa para tratar otras enfermedades neurológicas, como la enfermedad de Gaucher, según muestra un estudio de la Universidad de Cincinnati (UC), según publica en línea la revista 'EBioMedicine'.

   La investigación revela que los efectos de un sistema de administración de terapia que usa componentes microscópicos de una célula (nanovesículas) llamada SapC-DOPS pueden proporcionar un tratamiento dirigido sin dañar las células sanas. Este método podría incluso ser exitoso en el tratamiento de otras afecciones neurológicas, como la enfermedad de Parkinson.

   Este estudio ha sido dirigido por Xiaoyang Qi, profesor de la División de Hematología Oncológica, del Departamento de Medicina Interna de la UC, y Ying Sun, profesor de investigación en el Departamento de Pediatría y miembro de la División de Genética Humana del Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati.

   Una patología neurológica que puede beneficiarse de la terapia es la enfermedad de Gaucher, "una condición genética grave y rara por una deficiencia hereditaria de cierta enzima en la que se acumula un tipo de lípido en las células y ciertos órganos. Puede causar hematomas, fatiga, anemia, recuento bajo de plaquetas y agrandamiento del hígado y el bazo, así como la falta de coordinación, convulsiones y problemas cognitivos en algunos pacientes", explica Qi, autor correspondiente del estudio.

   "Los pacientes necesitan terapia de reemplazo enzimático para tratar esta afección, pero una limitación importante de la terapia de reemplazo enzimático aprobada por la FDA es la incapacidad de cruzar la barrera hematoencefálica --prosigue--. Por lo tanto, los tratamientos disponibles solo son efectivos para pacientes que tienen Gaucher afectando su órganos internos, como sus hígados y bazos".

   "Ciertas nanovesículas tienen la capacidad de atravesar la barrera hematoencefálica y dirigirse selectivamente al tejido cerebral, proporcionando un vehículo biológico para administrar la terapia de reemplazo enzimático", avanza.

   A principios de la década de 2000, Qi desarrolló SapC-DOPS, una combinación de una proteína celular, SapC, y un fosfolípido, DOPS, que se ensamblaron en pequeñas cavidades y pueden dirigirse selectivamente a las células y administrar terapias mientras evitan todas las demás células y tejidos no afectados.

   Anteriormente estudió esa nanovesícula en modelos animales con cáncer que examinan los cánceres de cerebro, pulmón, piel, próstata, sangre, seno y pancreático. Los resultados fueron prometedores, y ahora la versión humana de esta nanovesícula se está estudiando en ensayos clínicos para el tratamiento del glioblastoma.

   Este estudio muestra ahora que su penetración en el cerebro es a través de un receptor específico y el sistema de circulación linfática, que ayuda a eliminar toxinas y desechos del cuerpo.

   "En este estudio, demostramos que la nanovesícula podía entregar la enzima a los tejidos necesarios en modelos animales, especialmente el cerebro --añade Sun--. Este novedoso enfoque terapéutico corrige la deficiencia de la enzima en las células y tejidos del sistema nervioso central y es eficiente para reducir la inflamación y los problemas neurológicos en modelos animales con algunos tipos de enfermedad de Gaucher".

   "Nuestro estudio presenta un nuevo uso específico para nuestra nanovesícula y proporciona una nueva estrategia para tratar este tipo de enfermedad de Gaucher --agrega Qi--. Esta es la punta del iceberg cuando se piensa en aplicaciones y podría significar tratamientos prometedores para otras afecciones neurológicas".

   "Aunque este estudio se centró en una enfermedad rara, puede haber implicaciones para afecciones similares pero mucho más comunes, como la enfermedad de Parkinson --continúa--, donde se ha documentado una disminución de la actividad de la misma enzima en el cerebro de los pacientes. Sin mejoras en el tratamiento, este tipo de La enfermedad de Gaucher seguirá siendo letal. Esto tiene el potencial de mejorar la atención al paciente".

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