MADRID, 23 Feb. (EUROPA PRESS) -
El Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) han editado una guía para ayudar a los investigadores de una manera sencilla cómo desarrollar medicamentos huérfanos para enfermedades raras (ER).
Se trata de aquellos fármacos destinados a tratar las enfermedades raras (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes), no resultan atractivos a los patrocinadores en muchas ocasiones por su escasa rentabilidad y precisan por ello apoyo adicional para su desarrollo.
La designación como medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) permite recibir una autorización de comercialización exclusiva durante 10 años, disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido, y la exención de pagos para la designación. Además, las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros.
En concreto, la guía, escrita por Antonio Blázquez, Gómez y Juan Luque, expone todos los requisitos que debe cumplir una terapia para que pueda ser designada como medicamento huérfano, los pasos a seguir para conseguir esta designación y también todo lo que se debe hacer desde ese momento para el desarrollo clínico del medicamento, incluidos los ensayos clínicos y la obtención de financiación, con objeto de que el medicamento finalmente acabe estando a disposición del paciente.
"Esta guía surge como respuesta a la prioridad que supone la promoción y el desarrollo de medicamentos huérfanos tanto a nivel europeo como nacional. Pretende desmitificar la complejidad del proceso y animar a los investigadores a dar los pasos de forma progresiva, contando con acompañamiento en el proceso, ya sea del CIBERER, en caso de pertenecer este centro, o de estructuras específicas de asesoramiento científico disponibles en las distintas agencias, como es el caso de la EMA o la AEMPS", han explicado los autores.
