BARCELONA, 7 Abr. (EUROPA PRESS) -
El Hospital Clínic de Barcelona y el Instituto Catalán de Oncología (ICO) están ensayando un fármaco para tratar el cáncer infantil neuroblastoma en pacientes con tumores avanzados, desarrollado por la biofarmacéutica catalana Ability Pharmaceuticals.
El fármaco que se está ensayando es un inhibidor de la vía de señalización Akt/mTOR con un nuevo mecanismo de acción, y su seguridad y eficacia se está evaluando en un ensayo clínico de fase I/Ib, ha informado la empresa este martes en un comunicado.
El neuroblastoma es un cáncer poco común del sistema nervioso que afecta a niños y recién nacidos, la mayoría de casos se inicia en el abdomen y causa alrededor del 15% de las muertes relacionadas con cáncer en los niños.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la solicitud de designación de Medicamento Huérfano del compuesto en investigación, denominado ABTL0812, y lo que lo ha considerado huérfano --difícilmente comercializables porque van destinados a enfermedades raras que afectan a un reducido grupo de pacientes--.
La designación de medicamento huérfano "es un importante avance normativo" para el neuroblastoma, una enfermedad pediátrica que puede llegar a ser grave y que actualmente tiene un tratamiento agresivo con muchos efectos tóxicos secundarios basado en radioterapia, inmunoterapia y combinaciones de quimioterapia, ha explicado el director de Ability Pharmaceuticals, Carles Domènech.
"Continuaremos desarrollando ABTL0812 con ensayos de Fase I/II para pacientes pediátricos después del ensayo de Fase I/Ib en adultos que estamos finalizando actualmente y desarrollaremos una herramienta diagnóstica de acompañamiento", para estratificar a los pacientes y mejorar la eficacia en poblaciones seleccionadas, ha anunciado.
Según el director de investigación de la biofarmacéutica, José Alfón, el desarrollo de nuevos fármacos o moléculas pequeñas dirigidas a vías específicas "es necesario para cambiar los resultados del tratamiento de neuroblastoma y mejorar las opciones terapéuticas actuales".
