MADRID, 18 Ene. (EUROPA PRESS) -
Amicus Therapeutics ha informado de que, tras la obtención de precio y reembolso, se ha aprobado en España el uso de migalastat, registrado con el nombre de 'Galafold', para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con enfermedad de Fabry (deficiencia de a-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
"Estamos muy entusiasmados porque 'Galafold' ya está disponible en España para los pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles. Es el único tratamiento oral y la única terapia personalizada según el perfil genético del paciente, para la enfermedad de Fabry. Representa una innovación en esta enfermedad en la que no ha habido novedades en los últimos 15 años", ha comentado el director general de Amicus Therapeutics para España y Portugal, Fermín Rivas.
Se trata de un trastorno hereditario causado por la deficiencia de una enzima llamada alfa-galactosidasa A (abreviada alfa-Gal A), consecuencia de las mutaciones del gen GLA. En este sentido, como medicina personalizada, 'Galafold' está diseñado para restaurar la actividad de la enzima alfa-Gal A en pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles, las cuales se estima que representan entre un 35-50 por ciento de los pacientes.
"En la enfermedad de Fabry existen necesidades médicas no satisfechas. El tratamiento con 'Galafold' por vía oral representa una alternativa terapéutica para pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles. 'Galafold' representa un nuevo paradigma de la medicina personalizada por su novedoso mecanismo terapéutico", ha dicho la responsable del departamento de Enfermedades Renales Hereditarias del Servicio de Nefrología de la Fundación Puigvert de Barcelona, Roser Torra.
La Comisión Europea aprobó 'Galafold' para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de a-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento. Además de la aprobación europea, 'Galafold' está aprobado en Suiza, Israel, Australia y Canadá, y registrado para aprobación en otros países.
"Es una gran noticia cada vez que se comercializa un nuevo medicamento, especialmente si es para una enfermedad rara. Además, en este caso, la llegada de este nuevo tratamiento representa también una innovación diferencial en la terapéutica de este tipo de enfermedades de depósito lisosomal. Los pacientes españoles con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles se pueden considerar afortunados al tener acceso a un nuevo tratamiento personalizado y oral", ha zanjado el director de la Asociación Española de Mucopolisacaridosis y Síndromes relacionados (MPS España), Jordi Cruz.
