Archivo - Imagen de recurso de un cardiólogo. - PEAKSTOCK/ ISTOCK - Archivo
MADRID 1 Jul. (EUROPA PRESS) -
La compañía Alnylam Pharmaceuticals ha anunciado este miércoles la ampliación de la financiación de 'Amvuttra' (vutrisiran) para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina hereditaria o de tipo salvaje en pacientes adultos con miocardiopatía (ATTR-CM).
Según Alnylam, esta decisión convierte a vutrisiran en la primera terapia de ARNi reembolsada en España para pacientes que padecen esta enfermedad progresiva, debilitante y mortal. Además, la indicación para la miocardiopatía se suma a la ya aprobada para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN) en pacientes adultos.
"Esta decisión de financiación supone un hito importante, ya que significa que los pacientes que cumplan los requisitos en España ahora pueden acceder a este medicamento a través del sistema sanitario nacional. Esta ampliación del acceso, cubriendo desde la amiloidosis ATTR hereditaria con polineuropatía a la amiloidosis ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM), significa que Alnylam ahora puede ayudar a más pacientes afectados por esta enfermedad rara, progresiva y potencialmente mortal, ha señalado Sergio Bullón, country manager de Alnylam Pharmaceuticals España.
Según Bullón, vutrisiran cuenta con un "sólido perfil de eficacia y seguridad", demostrado en el estudio 'HELIOS-B'. "Gracias a un innovador mecanismo de acción, reduce de forma rápida y sostenida los niveles séricos de TTR con, tan solo, una administración subcutánea trimestral. Ahora trabajaremos para garantizar que los pacientes elegibles de toda España puedan acceder a vutrisiran lo antes posible", ha afirmado.
La decisión de la financiación de esta nueva indicación se basa en los resultados positivos del estudio 'HELIOS-B' de fase 3, publicados en detalle en 'The New England Journal of Medicine'. El estudio global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo incluyó una población de pacientes representativa de la población actual con ATTR-CM, incluidos pacientes que recibían tratamientos estándar disponibles como tafamidis e inhibidores de SGLT2.
Vutrisiran cumplió los diez criterios de valoración primarios y secundarios preespecificados del estudio tanto en la población global como en el grupo de monoterapia con vutrisiran: en particular, una reducción de la mortalidad por cualquier causa y de los eventos cardiovasculares recurrentes, así como una mejora significativa de la capacidad funcional (prueba de marcha de 6 minutos), del estado de salud y la calidad de vida (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), y de los síntomas y la gravedad de la insuficiencia cardiaca (clase NYHA).
"Con los datos de 'HELIOS-B', 'Amvuttra' ha confirmado su potencial para modificar el curso de la enfermedad en pacientes con ATTR-CM. La significativa reducción de la mortalidad por cualquier causa y de los eventos cardiovasculares recurrentes observada en el estudio refuerza el valor de un tratamiento que actúa sobre el mecanismo patogénico de la enfermedad desde su origen, ofreciendo una nueva oportunidad terapéutica con un mecanismo de acción innovador para una población de pacientes cada vez mayor", ha declarado el jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda e investigador del CIBERCV, Pablo García-Pavía.
MÁS ALLÁ DE LA AMILOIDOSIS
El country manager de Alnylam Pharmaceuticals España, Sergio Bullón, ha destacado que la interferencia del ARN tiene la capacidad de cambiar de forma radical el tratamiento de numerosas enfermedades. "Al actuar sobre la enfermedad en su origen, las terapias de ARNi tienen el potencial de aportar beneficios duraderos y clínicamente significativos. Este enfoque científico ya ha sido validado en múltiples enfermedades y tiene el potencial de abordar una amplia gama de afecciones cardiovasculares y metabólicas", ha afirmado.
En este contexto, Bullón ha indicado que, aunque la amiloidosis ATTR sigue siendo un eje central para Alnylam, la compañía sigue invirtiendo en la ciencia del ARNi en múltiples áreas terapéuticas, ya que consideran que esta tecnología tiene "un amplio potencial para mejorar la vida de muchos pacientes a largo plazo".
Tras ello, ha manifestado que la prioridad inmediata de Alnylam es apoyar la introducción de 'Amvuttra' para que los pacientes que cumplan los requisitos en toda España puedan beneficiarse de esta decisión de financiación. No obstante, la compañía mantiene su compromiso de apoyar a la comunidad científica, contribuyendo a una mayor concienciación sobre la amiloidosis ATTR y continuando con la inversión en investigación que impulse la atención a los pacientes.
"Por encima de todo, nuestra prioridad es colaborar con la comunidad clínica española para ayudar a garantizar que los pacientes que puedan beneficiarse de 'Amvuttra' sean diagnosticados antes y puedan acceder al tratamiento de la forma más rápida y equitativa posible", ha finalizado Bullón.
