MADRID, 26 Ene. (EUROPA PRESS) -
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en inglés), del que forma parte la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), ha confirmado la recomendación de no renovar la autorización de 'Translarna' (ataluren), un medicamento autorizado para tratar la distrofia muscular de Duchenne causada por un tipo de defecto genético llamado 'mutación sin sentido' en el gen de la distrofina.
La recomendación inicial de no renovar la autorización de comercialización se produjo tras la reevaluación completa de los beneficios y riesgos de 'Translarna' durante la renovación de su autorización de comercialización, que concluyó que no se había confirmado su eficacia. En un nuevo examen solicitado por el laboratorio comercializador, el CHMP volvió a evaluar los datos del estudio 041, realizado como una obligación específica tras la autorización, así como los resultados de un análisis en el que se compararon dos registros de pacientes.
El CHMP concluyó que los resultados del estudio 041 no demostraron que el medicamento fuera eficaz en pacientes con una disminución progresiva de su capacidad para caminar, en los que se esperaba mayor beneficio del tratamiento con 'Translarna' en comparación con otros pacientes incluidos en el estudio. En los pacientes tratados con 'Traslarna', la distancia que podían caminar en seis minutos después de 18 meses de tratamiento se redujo en unos 82 metros desde al inicio del estudio en comparación a los 90 metros en el grupo de placebo. Esta diferencia no fue estadísticamente significativa.
Una parte importante del nuevo examen del CHMP fue la evaluación de los datos de un análisis en el que se compararon los resultados de salud de los pacientes seguidos en dos registros. Los pacientes del registro STRIDE recibieron tratamiento con 'Translarna' durante un promedio de 5,5 años entre 2015 y 2022, mientras que los pacientes del registro CINRG DNHS no fueron tratados con 'Translarna' y fueron seguidos entre 2006 y 2016.
Los resultados indicaron que los pacientes en el registro STRIDE perdieron su capacidad de caminar aproximadamente 3,5 años más tarde que los pacientes en el registro CINRG DNHS. Sin embargo, debido a varios problemas e incertidumbres relacionados con los datos de estos registros, el CHMP no pudo concluir que la diferencia observada entre los dos registros se debiera al efecto de 'Translarna'.
Una incertidumbre importante se relaciona con el hecho de que el registro STRIDE se realizó más recientemente que el registro CINRG DNHS, y por ello, los pacientes seguidos en STRIDE pudieron beneficiarse de los avances más recientes en tratamientos no farmacológicos, que les habría proporcionado beneficios adicionales.
También hubo incertidumbres sobre cómo se tuvieron en cuenta en el análisis las diferencias en el uso de esteroides, la opción de tratamiento principal para estos pacientes. El comité también observó diferencias entre las poblaciones de pacientes de los dos registros en cuanto a las mutaciones genéticas que causaban la distrofia muscular de Duchenne, lo que podría haber sesgado los resultados a favor de los tratados con 'Translarna'. Debido a todas estas limitaciones, el CHMP no pudo extraer conclusiones sobre los beneficios de 'Translarna' a partir de los datos del registro.
El CHMP también señaló que el mecanismo de acción de 'Translarna' no se confirmó en estudios adicionales, que mostraron solo un efecto muy pequeño de 'Translarna' en la producción de la proteína distrofina. Durante este nuevo examen, el CHMP ha consultado a un grupo de expertos en neurología, así como a representantes de los pacientes. También se tuvieron en cuenta varias contribuciones recibidas de familias, médicos individuales, pacientes y asociaciones de profesionales sanitarios.
El CHMP reconoció la enorme necesidad médica no cubierta de un tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, basándose en todas las pruebas acumuladas desde la autorización inicial del medicamento, el comité ha concluido que la eficacia de 'Translarna' no se ha confirmado en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con "mutación sin sentido", incluidos aquellos en los que se esperaba que tuvieran una mejor respuesta al tratamiento.
Por lo tanto, ha llegado a la conclusión de que la relación beneficio/riesgo de 'Translarna' es negativa y ha recomendado no renovar su autorización de comercialización en la UE. La EMA enviará la opinión del CHMP a la Comisión Europea, que emitirá una decisión final jurídicamente vinculante aplicable en todos los Estados miembros de la UE.
