MADRID, 22 Jun. (EUROPA PRESS) -
El tratamiento de sustitución enzimática (TSE) en investigación de Sanofi, avalglucosidasa alfa, ha mostrado una mejora clínica significativa en las manifestaciones críticas (deterioro respiratorio y disminución de la movilidad) de la enfermedad de Pompe de inicio tardío (EPIT), de acuerdo con los resultados del ensayo en fase III presentado recientemente en el marco de una jornada científica organizada por la compañía.
La avalglucosidasa alfa cumplió con el criterio de valoración primario, demostrando no inferioridad en la mejora de la función respiratoria en pacientes con EPIT, en comparación con la alglucosidasa alfa (estándar de tratamiento). Estos datos constituirán la base de las presentaciones reglamentarias a nivel mundial previstas para el segundo semestre de este año. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ya ha concedido las designaciones de Terapia Revolucionaria (Breakthrough Therapy) y de Vía Rápida (Fast Track) a la avalglucosidasa alfa.
El criterio de valoración principal del ensayo evaluó el cambio en la función de los músculos respiratorios, utilizando el porcentaje de capacidad vital forzada (CVF) previsto en posición vertical. Los pacientes tratados con avalglucosidasa alfa tuvieron una mejoría de 2,4 puntos en el porcentaje de CVF previsto, en comparación con los pacientes tratados con el estándar de tratamiento; una mejoría numérica de la función respiratoria que superó la medida de no inferioridad diseñada por el estudio.
El criterio de valoración principal también se midió por la superioridad: no se alcanzó una estadística de superioridad significativa para el grupo de la avalglucosidasa alfa. En consecuencia, de acuerdo con la jerarquía del protocolo del estudio, no se realizaron pruebas estadísticas formales para todos los criterios de valoración secundarios.
Uno de los principales criterios de valoración secundarios del ensayo medía la movilidad con el test de la marcha de 6 minutos (6MWT): los pacientes tratados con avalglucosidasa alfa caminaron 30 metros más lejos que los pacientes tratados con el estándar de tratamiento. Otros criterios de valoración secundarios evaluaban la fuerza de los músculos respiratorios, la función motora y la calidad de vida.
"Nos satisface que la avalglucosidasa alfa haya mostrado una significativa mejora clínica tanto en la función respiratoria como en la movilidad, según las medidas establecidas de resultados de la Enfermedad de Pompe. Estos resultados subrayan nuestra ambición de establecer la avalglucosidasa alfa como un nuevo tratamiento estándar para Pompe", comenta el director global de Investigación y Desarrollo de Sanofi, John Reed.
