MADRID, 10 Mar. (EUROPA PRESS) -
La Fundación Síndrome de Dravet ha reclamado, mediante carta formal, a la doctora María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), la aceleración con urgencia de la llegada al mercado de la fenfluramina, un nuevo fármaco aprobado por la Comisión Europea en diciembre de 2020 y que, a pesar del tiempo pasado, aún no está disponible en el mercado español.
Actualmente, existen tres medicamentos dirigidos a pacientes con síndrome de Dravet aprobados en Europa: 'estiripentol', 'cannabidiol' y la 'fenfluramina' aunque esta última no está aún disponible en las farmacias españolas. A pesar de que el estiripentol y el cannabidiol suponen un beneficio constatado para los pacientes con síndrome de Dravet, no son completamente eficaces en la reducción de sus crisis epilépticas, y se desconoce si estos productos tienen efecto sobre las comorbilidades asociadas a la enfermedad.
"Es por esto por lo que la comunidad de pacientes con Dravet todavía necesita la llegada de nuevas terapias que ayuden a mitigar o reducir completamente los síntomas de la enfermedad y, así, mejorar su calidad de vida y la de sus familias", señala la Fundación.
La 'fenfluramina', según la entidad, ha mostrado una alta tasa de ausencia de crisis a largo plazo en algunos pacientes con síndrome de Dravet. En ensayos clínicos, la fenfluramina redujo sustancialmente (hasta el 75% o más) la frecuencia de crisis en estos pacientes, y parece que los fallecimientos prematuros en
pacientes tratados con fenfluramina son sustancialmente menores que en pacientes que no siguen dicho tratamiento.
Además, un ensayo clínico mostró que el tratamiento con fenfluramina está asociado a una mejora en el control y flexibilidad emocional del paciente, así como en su ejecución global, y cuidadores de personas con Dravet afirman sentir menos estrés personal y familiar a causa del tratamiento del paciente con
fenfluramina. Con todo ello, parece claro que la disponibilidad de fenfluramina en el mercado español supondrá una mejora en la calidad de vida de muchas personas con síndrome de Dravet y sus familias.
En España, el paso previo a la comercialización de un medicamento es la emisión por parte de la AEMPS de un informe de posicionamiento terapéutico (IPT), el cual determina el valor terapéutico
añadido del nuevo medicamento, atendiendo a razones diferenciales de eficacia y seguridad comparativas frente a las alternativas farmacológicas disponibles, e identifica a aquellos grupos de
pacientes para los que el acceso a una nueva opción terapéutica en el marco del Sistema Nacional de Salud sería prioritario.
La situación de demora con 'fenfluramina', ya ocurrió, tal y como indica Fundación Síndrome de Dravet, con Epiyolex (cannabidiol), que tardó más de dos años en llegar a España. Por ello, la entidad lamenta en su carta que la situación actual lleve más de 14 meses en la elaboración del borrador del IPT de Fintepla, algo que el mismo GCPT reconoce a la Fundación Síndrome de Dravet no ser lo deseable, sobre todo cuando nos referimos a un medicamento para pacientes que sufren una enfermedad rara, grave y con una alta tasa de mortalidad prematura.
""Siendo conocedores de la importancia de una conclusión positiva del IPT para la reducción de los plazos de aprobación de precios y reembolsos en España, creemos que no debe permitirse mayor
demora en la elaboración del IPT de fenfluramina, y que su llegada al mercado español debería establecerse como prioridad a partir de ahora por parte de la AEMPS", ha manifestado la doctora Elena Cardenal, directora científica de la Fundación.
