La Comisión Europea autoriza la comercialización del primer tratamiento de interferencia de ARN

Publicado 31/08/2018 11:55:03CET

MADRID, 31 Ago. (EUROPA PRESS) -

Alnylam Pharmaceuticals ha anunciado este viernes que la Comisión Europea ha otorgado su autorización de venta a 'ONPATTRO' (patisiran) para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (AhTTR) en adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2.

'ONPATTRO', desarrollado a partir de un descubrimiento científico ganador del premio Nobel, es el primer tratamiento de interferencia de ARN (ARNi) aprobado en Europa. Muchas enfermedades graves, crónicas y potencialmente mortales, como la AhTTR, son causadas por un defecto o una mutación que interfiere en la forma en que el organismo elabora proteínas. La ARNi es un enfoque totalmente nuevo para el tratamiento de estas enfermedades, ya que actúa sobre la proteína defectuosa que está causando la enfermedad en lugar de tratar los síntomas.

"La aprobación es resultado de muchos años de dedicación y constituye el paso siguiente para brindar un tratamiento capaz de transformar la vida de los pacientes con AhTTR y sus familias. Se ha demostrado que patisiran mejora la polineuropatía, con inhibición de la discapacidad por neuropatía en la mayoría de los pacientes, y que mejora la calidad de vida y la capacidad para realizar las actividades de la vida diaria. Este es el inicio de un nuevo capítulo en la historia del tratamiento de esta enfermedad rara, de progresión acelerada y mortal, y esperamos con ansias poder aplicar nuestro innovador enfoque terapéutico para ayudar en el futuro a pacientes con otras enfermedades raras", manifiesta Theresa Heggie, directora para Europa de Alnylam Pharmaceuticals.

Hasta hace poco, según detalla la doctora Lucía Galán, especialista del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Clínico San Carlos de Madrid, los pacientes diagnosticados de amiloidosis hereditaria por TTR afrontaban un futuro "incierto".

"La falta de diferentes opciones de tratamiento para detener o inhibir la progresión de la enfermedad daba lugar en muchos casos a un deterioro que comprometía la vida de los pacientes y añadía además una gran carga no solo para ellos mismos, sino también para sus parejas y familias, muchas de las cuales se dedican exclusivamente a su cuidado. 'Patisiran' podría no solo transformar la vida de estos pacientes, sino cambiar la forma en que consideramos y tratamos la amiloidosis hereditaria por TTR", añade.

La decisión de la Comisión Europea está basada en la evaluación de los efectos del 'patisiran' en pacientes con AhTTR y su perfil de seguridad, demostrados en el estudio 'APOLLO' de fase 3. La Ficha Tecnica del Producto incluye datos sobre los objetivos primarios y secundarios del estudio, así como criterios exploratorios de valoración cardiaca.

La Agencia Europea de Medicamentos revisó 'patisiran' en un procedimiento de evaluación acelerada, que se otorga a medicamentos que se considera que son de mayor interés para la salud pública y la innovación terapéutica.