Para la enfermedad de Niemann-Pick tipo B

La FDA concede la designación de Terapia Innovadora a olipudasa alfa de Genzyme

Publicado 12/06/2015 14:18:51CET

   MADRID, 12 Jun. (EUROPA PRESS) -

   La compañía farmacéutica Genzyme, una empresa de Sanofi, ha anunciado que la Administración de Medicamentos y Alimentos estadounidense (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de terapia innovadora a olipudasa alfa.

   Se está investigando esta molécula como terapia de sustitución enzimática para el tratamiento de pacientes con manifestaciones no neurológicas de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (acid sphingomyelinase deficiency, ASMD), también conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipo B, a diferencia del tipo A, que se caracteriza por presentar manifestaciones neurológicas.

   "Existe una gran necesidad no cubierta en la comunidad de pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo B y esperamos que olipudasa alfa pueda convertirse, tras su desarrollo clínico y aprobación por las Autoridades Sanitarias, en un tratamiento significativo para los pacientes que padecen esta enfermedad", ha declarado el doctor Richard Peters, director general de Enfermedades Raras de Genzyme.

   La ASMD es una enfermedad grave y potencialmente mortal causada por una actividad insuficiente de la enzima esfingomielinasa ácida (acid sphingomyelinase, ASM) que provoca una acumulación tóxica de esfingomielina. Actualmente no existe ninguna opción de tratamiento aprobada para pacientes con la enfermedad de Niemann-Pick tipo B.

   Genzyme está desarrollando olipudasa alfa para poder tratar la anomalía fundamental en la que se basa la enfermedad. Complementar la enzima natural defectuosa o insuficiente con olipudasa alfa permite la degradación de la esfingomielina, cuya acumulación provoca la manifestación clínica de ASMD.

   La designación está respaldada por los datos obtenidos en un estudio de fase Ib finalizado de olipudasa alfa. Se presentaron los resultados obtenidos en cinco pacientes adultos con manifestaciones no neurológicas de ASMD en el WORLD Simposio Anual de la Red de Enfermedades Lisosomales celebrado en febrero de 2015. Los datos presentados sobre la seguridad de las dosis repetidas, la farmacodinamia y la eficacia exploratoria de olipudasa alfa respaldan su desarrollo continuo para el uso experimental en manifestaciones no neurológicas de ASMD.

   La empresa ha iniciado la inclusión de pacientes en el estudio pediátrico de fase I/II y está preparando la inclusión de pacientes en un estudio en adultos de fase II/III en la segunda mitad de 2015.

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