ORLANDO, 6 Dic. (De la enviada especial de EUROPA PRESS, Lucila Rodríguez) -
Las nuevas terapias génicas están aportando resultados "prometedores" en enfermedades raras de la sangre, como el síndrome de Wiskott-Aldrich, y en algunos tipos de cáncer hematológico, tal y como muestran diversas investigaciones presentadas en el 57 Congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés), que estos días se celebra en Orlando (Estados Unidos).
"Nos sentimos alentados por los resultados y avances en el campo de la terapia génica ya que parece que es eficaz en algunas de estas patologías", ha comentado el MD, PhD del Hospital de Niños de Boston (EEUU), George Daley. Y es que, según ha recordado el experto, las enfermedades a las que van dirigidas son las "más graves y difíciles de tratar" y, además, tienen un impacto "devastador" en la vida de los pacientes y sus familiares.
En concreto, la doctora del Instituto San Raffaele Teletón para la Terapia Génica del Instituto Científico San Raffaele de Milán (Italia), Francesca Ferrua, ha presentado un estudio con un nuevo tratamiento para el síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad rara caracterizada por bajos niveles de plaquetas, infecciones recurrentes o eccemas.
Se trata, según ha informado, de un tipo de terapia génica llamada lentiviral que consiste en introducir material genético sano en el organismo de los pacientes para transportarlo a través de un virus no transmisible. Con esto, tal y como han mostrado los resultados, se consigue aumentar la supervivencia y disminuir la tasa de infecciones severas y sangrado.
Otras investigaciones que se han presentado en el encuentro evidencian que con estas terapias los pacientes pueden evitar recibir transfusiones de sangre, se pueden reconstruir los sistemas inmunes de algunos enfermos o, incluso, prevenir el cáncer tras un trasplante de células madre. Finalmente, Daley ha adelantado otro estudio en el que se han obtenido datos "muy prometedores" al usar las propias células inmunes modificadas genéticamente de un paciente para curar el mieloma múltiple.
