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MADRID, 8 Oct. (EUROPA PRESS) -
Un equipo de investigación internacional ha publicado nuevos resultados de la primera cohorte clínica de personas ciegas tratadas con una terapia optogenética para la retinosis pigmentaria avanzada.
Tal y como se recoge en 'New England Journal of Medicine', el enfoque combina la terapia génica para sensibilizar a la luz las células ganglionares de la retina supervivientes con unas gafas especiales que estimulan estas células.
El estudio fue dirigido por José-Alain Sahel, de la Universidad de Pittsburgh (Estados Unidos), y Botond Roska, del Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea (IOB) de Suiza. En él participaron GenSight Biologics y un equipo internacional de investigadores. Esta misma colaboración internacional llevó a cabo el estudio de prueba de concepto en 2021.
BUSCAN RECUPERAR LA SENSIBILIDAD A LA LUZ
Entre las principales conclusiones del estudio destaca que la seguridad fue el criterio de valoración principal. Dentro de los límites del estudio, el tratamiento se consideró seguro. De hecho, la mayoría de los eventos adversos oculares fueron leves o moderados. No obstante, se produjo un evento grave inmediatamente después de la inyección, que se resolvió a los pocos minutos del tratamiento.
Por otra parte, siete de cada diez pacientes mostraron mayor sensibilidad a la luz. Seis alcanzaron el umbral predefinido para una mejoría clínicamente significativa. Cuatro de los ocho pacientes que completaron las pruebas de comportamiento visual mostraron mejoría en tareas como detectar o localizar objetos. Un número aún mayor de pacientes mejoró al encontrar una puerta o seguir una línea mientras usaban las gafas.
Stefan Futterknecht, segundo autor del estudio, quien desempeñó un papel fundamental en el análisis de los datos, afirma que "este estudio representa un hito importante para la restauración de la visión mediante optogenética".
"Demuestra que los efectos observados inicialmente en un solo paciente pueden reproducirse en varios pacientes y sienta las bases para el desarrollo de terapias futuras más sensibles y eficaces", añade.
La retinosis pigmentaria es una enfermedad hereditaria en la que las células fotorreceptoras de la retina pierden gradualmente su capacidad de respuesta a la luz. La enfermedad puede ser causada por mutaciones en más de 100 genes diferentes. A diferencia de los tratamientos dirigidos a un defecto genético específico, la terapia optogenética adopta un enfoque distinto: confiere a las células ganglionares de la retina que aún sobreviven una nueva sensibilidad a la luz.
En este estudio, cada participante recibió una única inyección en su ojo con peor visión que contenía las instrucciones genéticas para ChrimsonR, una proteína fotosensible que responde a la luz ámbar. Posteriormente, los pacientes utilizaron unas gafas especiales equipadas con una cámara.
Las gafas convierten los cambios en la escena visual en pulsos de luz ámbar que activan el gen ChrimsonR en la retina tratada. En resumen, la terapia génica hace que las células retinianas supervivientes sean sensibles a la luz, y las gafas proporcionan la señal luminosa que necesitan.
EL TRATAMIENTO NO RESTAURÓ LA VISIÓN NORMAL
El estudio demuestra que varios pacientes pudieron detectar o localizar objetos, encontrar una puerta o seguir una línea mientras usaban las gafas. Las mediciones de la actividad cerebral también mostraron señales consistentes con la llegada de información visual a las áreas visuales del cerebro.
El entrenamiento desempeñó un papel importante. Los pacientes que dedicaron más tiempo a aprender a usar las gafas tendieron a obtener mejores resultados en las pruebas de detección de objetos, lo que sugiere que la rehabilitación puede ser un componente importante de la terapia optogenética.
Si bien el tratamiento no restauró la visión normal y los pacientes aún no podían leer ni reconocer rostros, el estudio marca un hito importante para la restauración de la visión mediante optogenética. Dentro de los límites del estudio, los investigadores concluyeron que la combinación de terapia génica y gafas fotoestimulantes era segura.
Los hallazgos demuestran que, incluso en una etapa muy avanzada de ceguera, las células ganglionares de la retina que sobreviven pueden volverse sensibles a la luz y transmitir información visual al cerebro. Esto sienta las bases para el desarrollo de terapias optogenéticas más sensibles y efectivas en el futuro.
