MADRID, 9 Mar. (EUROPA PRESS) -
Los pacientes españoles con hemofilia B han pasado de recibir dos inyecciones semanales para tratar y prevenir las hemorragias causadas por la enfermedad rara hemofilia B a una cada quince días, gracias a la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS) del fármaco 'Aplrolix' (eftrenonacog alfa), de la compañía farmacéutica Sobi.
Las personas con hemofilia B presentan una deficiencia congénita de falta del factor IX, una proteína necesaria para la coagulación normal de la sangre, por lo que sangran fácilmente. El principio activo de este fármaco es un factor natural de alta prueza que actúa en el organismo de la misma forma que el factor IX humano, al sustituir este factor deficitario.
En España, se estima que 319 personas sufren esta enfermedad. Estos pacientes sufren episodios de sangrados a causa de lesiones o espontáneos que pueden provocar dolor, daños irreversibles en las articulaciones y hemorragias que pueden poner en riesgo la vida del paciente. Además, la inflamación y el sangrado recurrente en la misma articulación (principalmente en tobillos, rodillas y codos) terminan dando lugar a 'articulaciones diana', cada vez más deterioradas, frágiles y propensas a nuevos sangrados. Las complicaciones más graves de la hemofilia son las hemorragias a nivel del sistema nervioso central (SNC) que pueden llevar a la muerte.
"Es una enfermedad rara, con un número pequeño de pacientes, pero merecen toda nuestra atención, como todos", ha señalado el jefe de Sección de Hemostasia del Servicio de Hematología del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, Santiago Bonanad, que ha intervenido en rueda de prensa por videoconferencia, a consecuencia de la recomendación del Ministerio de Sanidad de que los médicos no participen en eventos científicos por el coronavirus.
Este fármaco cubre "una necesidad" que tenían los pacientes, según ha resaltado el director general de la empresa en España y Portugal, Pablo de Mora. Está indicado para todas las edades y ofrece una protección más prolongada que los tratamientos anteriores contra los episodios de sangrado, permitiendo una pauta de dosificación personalizable. Además, ofrece protección frente al daño articular que causa la patología, reduciendo hasta un cien por cien los sangrados repetidos en las articulaciones.
El fármaco tiene una mayor duración en el organismo que sus predecesores. "Es mucho mayor de lo que teníamos hasta ahora, entre cuatro y seis veces, lo que facilita que podamos administrar dosis mucho más espaciadas en el tiempo. El tratamiento exige administración intravenosa, con los inconvenientes que acarrea. Se estima que podríamos pasar de unas 100 inyecciones al año a posiblemente 20 o 25 a lo largo del año. Así, tiene una especial indicación en aquellos grupos en los que la administración intravenosa supone más problemas, como los niños muy pequeños o personas más mayores a los que les cuesta más pincharse, lo que a veces produce renuncias a ponerse inyecciones", ha apuntado el doctor.
"Va a conseguir muy probablemente una mejora sustancial en la calidad del cuidado médico a estos pacientes, debido a que aumenta mucho la duración del efecto clínico del fármaco en el paciente, un aspecto ya demostrado tanto en ensayos clínicos como por la experiencia registrada en otros países", ha resaltado Bonanad, quien ha añadido que también podría suponer ahorros para el sistema sanitario público, aunque esto se tendrá que comprobar en estudios posteriores.
El medicamento fue aprobado en julio de 2016 pero ha estado sin financiar públicamente hasta este 1 de marzo. "Ha pasado más tiempo del que hubiéramos deseado", ha reconocido el doctor, a lo que el director general de la compañía en España y Portugal ha agregado que la colaboración con el Ministerio ha sido "excelente". "Hemos tenido un excelente diálogo y clima de colaboración con el Ministerio. Las reuniones han sido de gran transparencia, muy constructivas", ha agradecido.
