MADRID, 13 Sep. (EUROPA PRESS) -
Un tratamiento desarrollado por investigadores estadounidenses logra reducir en un 50 por ciento el tamaño del riñón en ratones con enfermedad renal poliquística, un trastorno genético que hace que los riñones se hinchen con quistes múltiples y que puede provocar una insuficiencia orgánica.
El único medicamento actualmente aprobado para tratar la PQRAD, llamado 'Jynarque', lleva la advertencia más alta de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) en su información de prescripción, un cuadro que notifica a los prescriptores y usuarios de la posibilidad de "daño hepático grave y potencialmente mortal".
El nuevo tratamiento desarrollado de forma cooperativa con la compañía Regulus Therapeutics, y que ha sido publicado en la revista 'Nature Communications', no ha mostrado evidencia de toxicidad en animales o en pruebas de células humanas. Y es que, según el estudio, se dirige preferentemente a los riñones en lugar de al hígado después de ser administrado.
"Anteriormente mostramos que los niveles de un pequeño fragmento de ARN llamado microARN-17 aumentan en los modelos de ADPKD. El MicroRNA-17 interfiere con la función normal de otros ARN beneficiosos, lo que hace que los quistes renales crezcan. RGLS4326, como se llama al nuevo medicamento en desarrollo, funciona bloqueando el microRNA-17 dañino", han explicado los expertos. La FDA ha pedido información adicional de toxicidad de las pruebas en animales antes de que los ensayos en humanos puedan pasar al siguiente paso.
