MADRID, 21 May. (EUROPA PRESS) -
Equipos de investigación financiados por los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) de Estados Unidos han creado un conjunto versátil de sistemas de administración de genes que pueden alcanzar diferentes tipos de neuronas en el cerebro y la médula espinal humanos con una precisión excepcional.
Estos sistemas de administración tal y como se publica en 'Cell' representan un avance significativo hacia la futura terapia génica precisa dirigida al cerebro, capaz de controlar de forma segura la actividad cerebral errática con alta precisión. En contraste, las terapias actuales para trastornos cerebrales tratan principalmente solo los síntomas.
Los nuevos sistemas de administración transportan material genético al cerebro y la médula espinal para su uso específico por tipos celulares. Esta plataforma tiene el potencial de transformar la forma en que los científicos estudian los circuitos neuronales. Proporciona a los investigadores sistemas de administración de genes para diversas especies utilizadas en la investigación, sin necesidad de animales modificados genéticamente o transgénicos. Algunos ejemplos incluyen la iluminación de estructuras finas de células cerebrales con proteínas fluorescentes y la activación o silenciamiento de circuitos que controlan el comportamiento y la cognición.
"Imaginen esta nueva plataforma como un camión de reparto que deposita paquetes genéticos especializados en zonas celulares específicas del cerebro y la médula espinal", expone John Ngai, director de la Iniciativa de Investigación Cerebral a través del Avance de las Neurotecnologías Innovadoras de los NIH, o Iniciativa BRAIN. "Con estos sistemas de entrega, ahora podemos acceder y manipular células específicas del cerebro y la médula espinal, un acceso que antes no era posible a esta escala".
Las nuevas herramientas de administración, que utilizan un virus adenoasociado pequeño y simplificado para administrar ADN a las células diana, pueden aplicarse ampliamente en numerosas especies y sistemas experimentales, incluyendo pequeñas muestras de tejido extraídas durante cirugías cerebrales humanas. Los sistemas de administración se han probado o validado en sistemas vivos intactos, lo cual constituye un paso importante para la introducción de nuevas herramientas de uso generalizado. El conjunto de herramientas recién publicado incluye:
Docenas de sistemas de administración que se dirigen selectivamente a tipos clave de células cerebrales, incluidas neuronas excitatorias, interneuronas inhibidoras, subtipos estriatales y corticales, células de los vasos sanguíneos del cerebro y neuronas difíciles de alcanzar en la médula espinal que controlan el movimiento del cuerpo y están dañadas en varias enfermedades neurológicas, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la atrofia muscular espinal.
Programas informáticos impulsados por inteligencia artificial (IA) que pueden identificar "interruptores de luz" genéticos, conocidos como potenciadores, que activan genes en tipos específicos de células cerebrales, utilizando datos de muchas especies diferentes, lo que reduce considerablemente el tiempo y el esfuerzo de los científicos que buscan estos interruptores genéticos.
En general, esta colección de herramientas de investigación acelerará significativamente la comprensión del cerebro humano. Cabe destacar que el conjunto de herramientas permite acceder a tipos específicos de células cerebrales en la corteza prefrontal, un área crucial para la toma de decisiones y para los rasgos exclusivamente humanos. Con otras herramientas de la colección, los científicos pueden estudiar mejor las células individuales y las vías de comunicación que se sabe que se ven afectadas en diversas enfermedades neurológicas, como los trastornos convulsivos, la ELA, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Huntington, así como diversas afecciones neuropsiquiátricas.
El kit de herramientas está disponible en centros de distribución, como Addgene , proveedor global de herramientas de investigación genética. Esta colección de publicaciones ofrece a los investigadores procedimientos operativos estándar y guías de usuario para estas herramientas.