Un medicamento aprobado para otra afección puede estabilizar la visión de pacientes con RVCL-S

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Publicado: martes, 18 junio 2024 7:08

MADRID, 18 Jun. (EUROPA PRESS) -

El RVCL-S se caracteriza por la pérdida progresiva de la visión, deterioro cognitivo, demencia y mini accidentes cerebrovasculares, entre otras manifestaciones neurológicas. En la década de 1980, dos médicos de la Universidad de Washington (Estados Unidos) vincularon inicialmente los síntomas con pequeños vasos sanguíneos comprometidos que provocan la pérdida de flujo sanguíneo a los tejidos de la retina, el cerebro, los riñones y el hígado.

Ahora, investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis (Estados Unidos) informan de que un medicamento aprobado por la FDA para otra afección puede estabilizar la visión de pacientes con RVCL-S, tal y como se publica en ‘The Journal of Clinical Investigation’

"El cincuenta por ciento de los miembros de la familia con estas mutaciones genéticas heredarán la enfermedad", comenta el coautor principal del estudio, Rajendra S. Apte, profesor de Oftalmología y Ciencias Visuales Paul A. Cibis. "Estas familias están devastadas por esta enfermedad y no hemos podido ofrecerles muchas esperanzas. Sin embargo, nuestros nuevos hallazgos sugieren que un medicamento ya aprobado para una enfermedad diferente puede tener el potencial de ayudar a estos pacientes, aunque se necesitan estudios adicionales".

"Imagínese un atasco de tráfico", explica el primer autor Wilson Wang, estudiante de medicina de la Universidad de Washington. "Los pequeños vasos sanguíneos son los caminos que alimentan el sistema circulatorio de carreteras. Cuando el flujo sanguíneo disminuye, el oxígeno y los nutrientes no pueden llegar al tejido y se produce daño".

Otras enfermedades provocan atascos similares en el sistema circulatorio. Por ejemplo, las obstrucciones en los vasos sanguíneos pequeños son responsables de episodios de dolor insoportable en la anemia de células falciformes. Debido a que existe un medicamento aprobado por la FDA, crizanlizumab, que se usa para ayudar a aliviar el dolor al destapar los pequeños vasos sanguíneos congestionados y evitar que las células sanguíneas se adhieran a las paredes de los vasos en pacientes con anemia falciforme, se lanzó un ensayo clínico para probar el fármaco en pacientes con RVCL-S. Los investigadores se propusieron ver si crizanlizumab ayuda a mejorar el flujo sanguíneo en los ojos y el cerebro, explica Ford, codirector del Centro de Investigación RVCL de la Universidad de Washington e investigador principal de un estudio paralelo que analiza el efecto de crizanlizumab sobre las lesiones cerebrales en el ámbito clínico. participantes del ensayo.

Once pacientes con RVCL-S participaron en el ensayo clínico durante dos años. Recibieron dos dosis de crizanlizumab en el primer mes, seguidas de infusiones mensuales posteriores. Se obtuvieron imágenes de los vasos sanguíneos de la retina resaltados con tinte de fluoresceína al inicio y después del primer y segundo año del estudio. Los investigadores analizaron las imágenes y las compararon con imágenes tomadas antes de que los pacientes fueran tratados con el medicamento. Calcularon la cantidad de espacio sin flujo sanguíneo en una región definida de la retina, una medida conocida como índice de no perfusión.

Después de dos años con el fármaco, los participantes del ensayo vieron que sus índices de no perfusión se estabilizaban, una señal de que la pérdida de la integridad de los vasos sanguíneos pequeños se estaba desacelerando, explicaron los investigadores. Los exámenes oculares de rutina revelaron que la visión de los participantes se había estabilizado.

Preservar la visión en una enfermedad que a menudo termina en ceguera tiene el potencial de dar a los pacientes años adicionales para leer, conducir y disfrutar de actividades que les brinden felicidad. Pero se necesitan estudios futuros para probar la capacidad del fármaco para retardar la pérdida de visión en RVCL-S.

En un estudio paralelo, los investigadores examinarán el impacto del medicamento en las lesiones cerebrales. Si los bloqueos de los vasos sanguíneos en la retina se correlacionan con las lesiones cerebrales en estos pacientes, la retina podría usarse como biomarcador de la enfermedad sistémica, explicó Apte.

"Hasta que tengamos una cura genética, nuestros pacientes necesitan tratamientos que detengan o reduzcan la progresión de la enfermedad", destaca Ford. "La Universidad de Washington está a la vanguardia de la investigación del RVCL-S. Décadas de dedicación han allanado el camino para este ensayo clínico. Representa nuestro compromiso de encontrar tratamientos que puedan alterar el curso de esta enfermedad mortal y de rápido progreso".