Archivo - Ratón de laboratorio. - JACOBSTUDIO/ ISTOCK - Archivo
MADRID, 9 Sep. (EUROPA PRESS) -
La esclerosis sistémica, también llamada esclerodermia, es una enfermedad crónica y potencialmente mortal que deja cicatrices en la piel, los pulmones, el corazón y otros órganos. Dado que no existe cura ni causa conocida para esta enfermedad, que afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos, los tratamientos se centran en aliviar los síntomas.
"Por eso estamos tan entusiasmados con nuestros hallazgos", declara Eduardo Marbán, director ejecutivo del Instituto del Corazón Smidt en la Universidad de Ciencias de la Salud Cedars-Sinai (Estados Unidos) y autor principal de la investigación con un fármaco experimental que, en sus primeros resultados, ha conseguido revertir los efectos de la esclerosis sistémica en ratones.
"Este nuevo fármaco bloquea la vía básica del sistema inmunitario que impulsa la esclerosis sistémica, lo que lo convierte en una posible terapia futura", señala el autor del estudio publicado en 'JCI Insight'.
Los investigadores probaron el fármaco experimental, llamado TY1, en células inmunitarias obtenidas de pacientes con esclerosis sistémica. Descubrieron que el fármaco reducía la inflamación y el daño al ADN en dichas células. Al administrar TY1 a ratones de laboratorio con una afección que imita la esclerosis sistémica, observaron una mejoría en la función cardíaca y la actividad física, así como una reducción en la formación de cicatrices en los órganos.
TY1, desarrollado en Cedars-Sinai, es una versión sintética de un tipo de ácido ribonucleico (ARN) no codificante, una molécula que regula los procesos celulares. Tras utilizar TY1 para reducir el daño tisular en experimentos de laboratorio sobre infartos, como se informó el año pasado, los investigadores buscaron determinar si TY1 podría tener un efecto similar en trastornos autoinmunes.
"Decidimos probar TY1 en la esclerosis sistémica porque la ciencia que explica cómo funciona el fármaco tiene sentido y también porque es una enfermedad devastadora", comenta Ahmed Ibrahim, profesor asociado de Cardiología en Cedars-Sinai y coinvestigador del estudio.
Actualmente, los investigadores están preparando una solicitud de nuevo fármaco en fase de investigación para la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), el primer paso para obtener la aprobación para estudiar TY1 en personas con esclerosis sistémica.
"Este estudio innovador demuestra cómo una investigación minuciosa sobre una enfermedad puede conducir a descubrimientos clave sobre otra; en este caso, desde afecciones que pueden endurecer el corazón hasta la esclerodermia, una enfermedad rara que endurece la piel y los órganos internos en pacientes que han esperado décadas por mejores opciones de tratamiento", concluye la doctora Susan Cheng, jefa del Departamento de Cardiología del Instituto del Corazón Smidt.
