MADRID 21 Feb. (EUROPA PRESS) -
Genzyme, empresa de Sanofi, ha anunciado nuevos datos positivos de los estudios de fase III Engage y Encore del fármaco tartrato de eliglustat, tratamiento oral en investigación para la enfermedad de Gaucher tipo 1, durante el IX Simposio Anual Mundial de la Red de Enfermedades Lisosomales, que tiene lugar en Orlando, Florida (Estados Unidos).
"Los datos presentados en el simposio de este año reafirman nuestra confianza de que eliglustat, potencialmente, podría llegar a ser una opción oral importante para pacientes con enfermedad de Gaucher", ha señalado el director de Enfermedades Raras de Genzyme, el doctor Rogerio Vivaldi.
En concreto, la empresa está desarrollando eliglustat, una cápsula de administración oral, con el objetivo de proporcionar un tratamiento alternativo conveniente para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1.
En el estudio Engage, un ensayo en fase III para evaluar la eficacia y la seguridad de eliglustat en 40 pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Gaucher tipo 1, se observaron mejoras en todos los objetivos principales y secundarios de eficacia, durante el período de estudio de 9 meses.
La investigación, aleatorizada, doble ciego y controlada con placebo, tuvo como objetivo principal la eficacia así como la mejora del tamaño del bazo en pacientes tratados con eliglustat. Así, en el estudio, se observó una mejora estadísticamente significativa del tamaño del bazo a los nueve meses en pacientes tratados con eliglustat, en comparación con los tratados con placebo.
El volumen del bazo en pacientes tratados con eliglustat disminuyó desde la situación basal en un 28 por ciento de media en comparación con un aumento del dos por ciento de media en pacientes con placebo, con una diferencia absoluta del 30 por ciento.
Entre otros aspectos, el volumen del hígado disminuyó, desde la situación basal, dando lugar a una diferencia absoluta del siete por ciento en comparación con el placebo. También se observó una mejora estadísticamente significativa de la carga total en la médula ósea entre los pacientes del grupo con eliglustat en comparación con el placebo, y todos los otros marcadores de osteopatía mostraron una tendencia hacia la mejora.
ESTUDIO ENCORE
Por su parte, el estudio Encore, el segundo ensayo fase III en el programa de desarrollo de eliglustat, también alcanzó su objetivo principal de valoración de la eficacia. Se trata de un estudio multinacional, aleatorizado, controlado y abierto diseñado para determinar si eliglustat no es menos eficaz que 'Cerezyme' (imiglucerasa).
En el ensayo, 160 pacientes con la enfermedad de Gaucher tipo 1, que habían iniciado el tratamiento de sustitución enzimática al menos tres años antes de la aleatorización y que habían alcanzado los objetivos terapéuticos, fueron aleatorizados para recibir eliglustat o imiglucerasa durante un año.
Así, eliglustat alcanzó los objetivos predefinidos de no ser menos eficaz que imiglucerasa, con la mayoría de los pacientes de ambos grupos permaneciendo estables un año después de la aleatorización (el 84% de pacientes con eliglustat y el 94% de pacientes con imiglucerasa).
En un análisis de eficacia, adicional y predefinido del cambio porcentual del volumen del bazo desde la situación basal, se observó un cambio medio de un menos seis por ciento en el grupo con eliglustat en comparación con un menos tres por ciento en el grupo con Cerezyme. Este análisis también alcanzó el objetivo de no ser menor eficaz.
Con respecto a los objetivos secundarios de valoración, tras un año, el 94 por ciento de los pacientes alcanzó los objetivos de volumen del bazo; el 95 por ciento de los pacientes alcanzó los objetivos de la concentración de hemoglobina; el 93 por ciento de los pacientes alcanzó los objetivos de recuento de plaquetas, y el 96 por ciento de los pacientes alcanzó los objetivos de volumen del hígado.
