MADRID 17 Ene. (EUROPA PRESS) -
El Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) ha aprobado en su primera reunión del año la primera recomendación para la designación de medicamento huérfano para tratar el síndrome de Prader-Willi, una enfermedad rara de origen genético.
La designación de medicamento huérfano se concede a aquellas sustancias que están destinadas al diagnóstico, prevención y tratamiento de enfermedades muy graves que no afectan a más de cinco de cada 10.000 habitantes en la Unión Europea. Tras esta decisión, las recomendaciones se envían a la Comisión Europea para que tome una decisión.
En este sentido, ha otorgado tal designación a la carbetocina, desarrollado por Laboratorios Ferring y comercializado con el nombre de 'Duratobal', para tratar el síndrome de Prader-Willi, una enfermedad debilitante que se caracteriza por un hambre permanente, lo que muchas veces conduce a una obesidad peligrosa y va aparejada de problemas de comportamiento y aprendizaje.
En la actualidad no existe ningún tratamiento aprobado para esta enfermedad rara, que se estima que afecta a menos de 2 de cada 10.000 personas, por lo que esta designación como medicamento huérfano da el fabricante a conseguir financiación para su desarrollo.
Además, la evaluación de esta solicitud fue apoyada por el asesoramiento de expertos de representantes de los pacientes de la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis), que confirmó la alta necesidad médica no satisfecha en el tratamiento de pacientes con síndrome de Prader-Willi.
Por otro lado, este comité de la EMA también ha autorizado la designación de medicamento huérfano al ácido siálico para el tratamiento de la miopatía hereditaria con cuerpos de inclusión (MHIC), enfermedad neuromuscular que provoca una discapacidad severa.
Asimismo, también ha dado luz verde como medicamento huérfano al oleylphosphocholine para el tratamiento de la leishmaniasis.
