MADRID, 5 Ene. (EUROPA PRESS) -
Los científicos han conseguido por primera vez la edición del genoma de las células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos, una técnica con un gran potencial de aplicación en el tratamiento de enfermedades, como el síndrome de dificultad respiratoria aguda por COVID-19, según publican en la revista 'Cell Reports'.
El laboratorio de Youyang Zhao, en el Instituto de Investigación Infantil Stanley Manne del Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie de Chicago (Estados Unidos), ha desarrollado una nanopartícula única para entregar la tecnología de edición del genoma, incluyendo CRISPR/Cas9, a las células endoteliales, que son células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos.
Como destacan sus autores, es la primera vez que se puede llegar a las células endoteliales vasculares para editar su genoma, ya que la forma habitual de administrar CRISPR/Cas9 -a través de un virus- no funciona para este tipo de células.
"La nanopartícula que desarrollamos es un nuevo y potente sistema de entrega para la edición del genoma en las células endoteliales vasculares, y podría utilizarse para tratar muchas enfermedades, incluido el síndrome de dificultad respiratoria aguda por COVID-19 grave", señala el autor principal, el doctor Zhao.
"Con esta nanopartícula podemos introducir genes para inhibir la lesión vascular y/o promover la reparación vascular, corregir mutaciones genéticas y activar o desactivar genes para restaurar la función normal --explica--. También nos permite editar múltiples genes al mismo tiempo. Se trata de un avance importante para tratar cualquier enfermedad causada por la disfunción endotelial".
La disfunción endotelial está en el origen de muchas enfermedades, como la enfermedad arterial coronaria, el ictus, la displasia broncopulmonar y la hipertensión arterial pulmonar. Zhao explica que la edición del genoma en las células endoteliales podría incluso tratar los cánceres cortando el suministro de sangre al tumor o bloqueando la metástasis del cáncer.
En esta fase, el equipo logró excelentes resultados en un modelo de ratón. La nanopartícula portadora del ADN del plásmido CRISPR/Cas9 se introdujo mediante una única inyección intravenosa y necesitó unos días para ser eficaz. No obstante, será necesario realizar pruebas preclínicas antes de iniciar los ensayos clínicos.
"Nuestro sistema de administración de nanopartículas para la edición del genoma y la expresión de transgenes también es un gran avance para la investigación cardiovascular", añade Zhao.
