Publicado 14/09/2020 10:50CET

Avanzar en el futuro de las terapias génica y celular pasa por potenciar las redes de cooperación, según estudio

Adn, genes, genética
Adn, genes, genética - PIXABAY/TYPOGRAPHYIMAGES - Archivo

MADRID, 14 Sep. (EUROPA PRESS) -

Avanzar en el futuro de las terapias génica y celular pasa por la financiación de proyectos de investigación en el campo de las terapias avanzadas, para así favorecer el traslado de los resultados alcanzados en estudios preclínicos a la práctica clínica y potenciar redes de cooperación para crear sinergias en el trabajo de grupos de investigación expertos en terapia celular y génica, explotando las capacidades de una aproximación multidisciplinar y transversal.

Estas son dos de las principales conclusiones de un estudio, coordinado por Juan Bueren, investigador de la U710 CIBERER en el CIEMAT y el IIS-FJD, que expone en términos divulgativos qué son las terapias génica y celular, presenta los principales avances en diversos tipos de enfermedades y plantea los principales retos de futuro.

El estudio propone también impulsar iniciativas para la identificación de indicadores que permitan profundizar en el conocimiento sobre los parámetros que determinan el éxito de estos tratamientos; definir áreas prioritarias de actuación para la generación de conocimiento de acuerdo a los recursos disponibles, dado el elevado coste y el complejo proceso de desarrollo de estas terapias; y fomentar la creación de Unidades Mixtas de investigación experimental y clínica para el desarrollo de estudios clínicos basados en investigación preclínica de calidad.

"Es necesario avanzar en ciencia básica para profundizar en las bases de las terapias avanzadas y así poder mejorarlas en términos de eficacia y seguridad antes de emplearlas en la clínica", destaca el documento recientemente publicado, que forma parte de la serie 'Informes anticipando' del Observatorio de Tendencias de la Medicina del Futuro de la Fundación Instituto Roche, también ha participado Lluís Montoliu, investigador de la U756 CIBERER en el CNB (CSIC), como integrante de su grupo de expertos.

Por otro lado, propone impulsar estrategias que garanticen el desarrollo de terapias avanzadas, facilitando la reincorporación de personal de talento y fortaleciendo el desarrollo de terapias propias que licenciar a compañías farmacéuticas, y facilitar modelos de desarrollo sostenible de las terapias avanzadas, a través de una mayor cooperación entre la industria y los organismos financiadores de la salud pública, desde las etapas tempranas del proceso, para así contribuir a que éstas lleguen antes a la práctica clínica.

Asimismo, considera que hay que favorecer la cooperación del personal científico con las agencias reguladoras para que estos medicamentos lleguen lo antes posible a quien pueda beneficiarse de ellos, respetando ante todo los principios de no maleficencia y de beneficencia a los pacientes, e incluyendo la incorporación de sistemas de gestión de la calidad integral en la fabricación de estos medicamentos.

Para ello, señalan, "la regulación tiene que adaptarse a los descubrimientos e innovaciones científicas de manera correcta siendo especialmente relevante que investigadores, clínicos y agencias reguladoras vayan de la mano".

En el informe, se pone de manifiesto que la terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo numerosas enfermedades raras monogénicas de diverso tipo que hasta ahora no tenían tratamiento eficaz, pero también en el de otras patologías más prevalentes como diferentes tipos de cánceres (con las células CAR-T), trastornos neurodegenerativos, enfermedades cardiovasculares o diabetes, entre muchas otras.

El documento destaca el avance técnico revolucionario que está suponiendo la edición génica, una aproximación que apenas lleva una década en desarrollo, que a día de hoy se circunscribe fundamentalmente al terreno experimental, pero que presenta un enorme potencial para la medicina del futuro.

Entre los retos de futuro de este tipo de terapias avanzadas, los autores destacan la complejidad en su desarrollo y los elevados costes, que pueden enlentecer su traslación completa a la práctica clínica. Finalmente, ofrecen una serie de recomendaciones con el objeto de superar con éxito estos desafíos.