MADRID, 20 Feb. (EUROPA PRESS) -
Investigadores han utilizado con éxito la edición de genes para reparar del 20 al 40 por ciento de células madre y progenitoras extraídas de la sangre periférica de pacientes con anemia drepanocítica, según informa el bioingeniero de la Universidad de Rice, en Houston, Texas, Estados Unidos, Gang Bao.
Bao, en colaboración con el Colegio Baylor de Medicina, el Hospital Infantil de Texas y la Universidad de Stanford, está trabajando para encontrar una cura para la enfermedad hereditaria. Una única mutación de ADN hace que el cuerpo produzca glóbulos rojos pegajosos y en forma de media luna que contienen hemoglobina anormal y pueden bloquear el flujo de sangre en las extremidades y los órganos.
En su presentación en la reunión anual de la Asociación Estadounidense para el Avance de la Ciencia (AAAS, por sus siglas en inglés) en Austin, Bao reveló los resultados de una serie de pruebas para determinar si la edición basada en CRISPR/Cas9 puede corregir la mutación. Su presentación fue parte de una sesión científica titulada "Edición genética e identidad humana: avances prometedores y desafíos éticos".
"La enfermedad de células falciformes es causada por una única mutación en el gen de la beta-globina (en el ADN de la célula madre) --apunta--. La idea es corregir esa mutación en particular y luego las células madre que tienen la corrección se diferenciarían en células sanguíneas normales, incluidos los glóbulos rojos. Esas células serán entonces sanas".
El laboratorio de Bao colaboró ??con Vivien Sheehan, profesora asistente de Pediatría y Hematología en Baylor y miembro del programa de células falciformes del Hospital Infantil de Texas, para recolectar células madre y progenitoras (células CD34 positivas) de pacientes con la enfermedad. Estas fueron editadas en el laboratorio de Bao con CRISPR/Cas9 junto con una plantilla personalizada, una pieza de ADN diseñada para corregir la mutación.
POSIBLES PELIGROS DEL ENFOQUE
Las células editadas por el gen se inyectaron en la médula ósea de ratones inmunodeficientes y se analizaron después de 19 semanas para ver cuántos conservaban la edición. "La tasa de reparación se mantuvo estable, lo cual es genial", celebra Bao.
Este estudio de injerto se llevó a cabo en el laboratorio de Matt Porteus, profesor asociado de Pediatría en Stanford. Otro hallazgo importante es que el sistema CRISPR/Cas9 podría introducir grandes alteraciones en los genes de las células de los pacientes, además de pequeñas mutaciones o deleciones. Estos efectos fuera del objetivo pueden causar enfermedad.
Los hallazgos, que forman parte de un próximo artículo, son un paso hacia el tratamiento de la enfermedad de células falciformes. Los obstáculos en el camino de una cura incluyen optimizar el sistema CRISPR/Cas9 para eliminar los efectos fuera del objetivo, así como encontrar una manera de aumentar aún más la cantidad de células madre corregidas genéticamente.
Bao señala que los investigadores aún no saben si la reparación de hasta el 40 por ciento de las células es suficiente para curar a un paciente. "Nos gustaría decir 'Sí' --subraya--. pero aún no lo sabemos. Es algo que esperamos aprender de un posible ensayo clínico".
