Científicos de la Universidad de California, Irvine (Estados Unidos), han iniciado el primer ensayo clínico de una terapia basada en células madre pluripotentes para la enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo progresivo que actualmente no cuenta con tratamientos capaces de modificar su evolución.
El ensayo REGEN4HD, presentado en la reunión anual de la Sociedad Internacional de Investigación con Células Madre (ISSCR), evaluará inicialmente la seguridad del tratamiento y su tolerancia en pacientes, un paso previo antes de conocer si esta estrategia podría ofrecer beneficios terapéuticos.
¿QUÉ ES LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON?
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo progresivo para el que actualmente no existe un tratamiento modificador de la enfermedad. Se están investigando enfoques de medicina regenerativa que utilizan productos derivados de células madre humanas como una estrategia potencial para modular la patología de la enfermedad en el cerebro y abordar esta importante necesidad médica no satisfecha.
La presentación en ISSCR 2026 destaca el lanzamiento del primer ensayo clínico de una terapia derivada de células madre pluripotentes para la enfermedad de Huntington, lo que marca un paso importante en la aplicación de la investigación en medicina regenerativa hacia posibles nuevos enfoques de tratamiento para este devastador trastorno neurodegenerativo.
El ensayo REGEN4HD está reclutando pacientes con enfermedad de Huntington sintomática en una etapa relativamente temprana, de entre 18 y 65 años. La fase 1b está diseñada como un estudio de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, seguido de un estudio de fase 2a para determinar la dosis máxima tolerada.
"Este ensayo clínico representa la culminación de muchos años de investigación preclínica y traslacional, estudios de seguridad fundamentales, conversaciones con la FDA y el apoyo del Instituto de Medicina Regenerativa de California", declara Leslie Thompson, de la Universidad de California, Irvine, EEUU, quien ha dedicado más de 35 años a la investigación de la enfermedad de Huntington, comenzando con su trabajo como parte del consorcio internacional que identificó el gen responsable de esta enfermedad.
"Llegar al punto de iniciar el primer ensayo clínico de un producto derivado de células madre pluripotentes para la enfermedad de Huntington es un hito importante para este campo. Las familias afectadas por la enfermedad de Huntington y la estrecha colaboración entre pacientes y científicos han sido una fuente constante de inspiración", añade.
El desarrollo de terapias regenerativas para la enfermedad de Huntington ha planteado diversos desafíos científicos, como la identificación de dianas y mecanismos terapéuticos adecuados, la optimización de las estrategias de administración y el tratamiento de una enfermedad que progresa lentamente a lo largo de muchos años. Los avances en la comprensión de la biología de la enfermedad están contribuyendo a que el campo avance hacia la evaluación clínica.
¿CUÁNDO PODRÍA LLEGAR A PACIENTES?
Dado que el estudio ha comenzado recientemente, los investigadores se centran principalmente en evaluar la seguridad. Asimismo, se realizarán mediciones exploratorias para determinar si la terapia muestra indicios que puedan ser útiles para futuros estudios.
"El objetivo inicial de este estudio es establecer la seguridad. Si estudios futuros demuestran que un tratamiento celular de una sola aplicación puede ralentizar la progresión de la enfermedad, podría tener implicaciones significativas para las personas que viven con la enfermedad de Huntington. Sin embargo, estas preguntas solo podrán responderse mediante una evaluación clínica minuciosa", detalla Thompson.
