El 80% de niños con leucemia muy avanzada podrían curarse con CAR-T y trasplante de médula ósea

Publicado 26/09/2019 12:28:56CET
Leucemia
Leucemia - CSIC - Archivo

MADRID, 26 Sep. (EUROPA PRESS) -

Ensayos clínicos realizados por el doctor Michael Jensen, del Hospital Seattle Children's (Estados Unidos), han mostrado que hasta el 80 por ciento de los niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA) muy avanzada, y que tienen una supervivencia esperada de apenas unos meses, pueden estar libres de la enfermedad a los tres años cuando son tratados con las células innovadoras CAR-T y se les realiza un trasplante de médula ósea.

Así lo ha explicado este experto, uno de los investigadores más reconocidos en todo el mundo en estas terapias avanzadas, durante un desayuno informativo en el Hospital Niño Jesús de Madrid, donde se han expuesto las principales iniciativas terapéuticas dirigidas específicamente a enfermedades de niños y adolescentes, como una terapia génica contra la anemia de Fanconi (AF) que se está investigando en el centro madrileño.

Jensen ha explicado que su equipo tiene abiertos ensayos clínicos con células CAR-T de diseño propio no solo para leucemias infantiles, que son las indicaciones actualmente aprobadas para su tratamiento en niños, sino también en tumores cerebrales, neuroblastomas, sarcomas, riñón o hígado, lo que supone una "revolución" en la investigación de las terapias avanzadas, aunque por el momento el desarrollo de estas últimas es muy preliminar. "No importa el tipo ni la localización del tumor mientras tenga un marcador tumoral al que se pueda dirigir la CAR-T", ha precisado el doctor.

La idea final de estas novedosas investigaciones, una vez se desarrollen a fondo y se compruebe su eficacia real sobre niños, es tratar cualquier tipo de tumor infantil, tanto sólido como líquido, a través de las terapias CAR-T sin necesidad de usar la quimioterapia, lo que mejoraría los graves y tóxicos efectos secundarios que tiene sobre los niños, según ha apuntado Jensen. "Es difícil decir cuándo podremos tratar los tumores sin quimioterapia, pero es el objetivo, porque se ha quedado desfasada", ha insistido el experto.

Además, Jensen lidera 'Cureworks', una colaboración internacional de hospitales que pretende expandir estos novedosos ensayos a otros lugares del mundo, con el objetivo de aunar esfuerzos y avanzar en el desarrollo de estas costosas terapias. Por el momento, en esta iniciativa participan cinco centros estadounidenses y uno canadiense, pero el director de la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús, Manuel Ramírez, ha avanzado que tiene la intención de unirse para que estos revolucionarios ensayos clínicos lleguen a España.

ESTOS NOVEDOSOS ENSAYOS CLÍNICOS PODRÍAN LLEGAR A ESPAÑA

"La idea es muy atractiva. Para nosotros, lo que viene ahora es conseguir los requisitos que ellos piden, que son muy exigentes. Pero estamos interesados en participar en sus ensayos clínicos", ha señalado Ramírez, quien ha reconocido que la industria farmacéutica "no va a atender todos los tumores infantiles" por los factores económicos, por lo que "una solución es una red de centros de calidad que hagan estos ensayos clínicos".

Precisamente, el Hospital Niño Jesús es uno de los centros designados por el Ministerio de Sanidad para poder aplicar las terapias CAR-T ya aprobadas en varias leucemias, pero por el momento el centro madrileño está "validando con la empresa responsable de los medicamentos todos los procesos, algo muy complejo". "Esto sucederá en las próximas semanas, una vez terminemos el proceso de validación", ha anunciado el doctor Manuel Ramírez.

La coordinadora de la Estrategia de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, Encarnación Cruz, ha puntualizado que esta situación se reproduce en "muchos de los centros designados por el Ministerio", ya que el proceso de validación "puede durar alrededor de 3 a 4 meses". Además, ha adelantado que el grupo de expertos que decide qué centros pueden administrar CAR-T en España se reunirá el próximo martes 1 de octubre para revisar posibles modificaciones en la designación de hospitales. Cruz ha apuntado que la Comunidad de Madrid solicitará la inclusión de más centros madrileños para tratar con CAR-T a adultos.

NOVEDADES EN ANEMIA DE FANCONI

Por otra parte, en el encuentro informativo también ha participado la doctora Paula Río, investigadora de la Unidad de Terapias Hematopoyéticas Innovadoras del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), y que está investigando una terapia génica en niños con anemia de Fanconi en el Hospital Niño Jesús.

La anemia de Fanconi es una enfermedad rara genética caracterizada por fallo de la médula ósea y predisposición al cáncer que se manifiesta en la mayor parte de los pacientes por la deficiente producción de células sanguíneas a edades muy tempranas. A parte de otros tratamientos paliativos, el trasplante de células madre sanguíneas de un donante sano constituye actualmente la terapia de elección en estos pacientes, pero para recibirlo tienen que esperar "unos dos años", según Paula Río.

Aunque este tipo de trasplante ha mejorado sustancialmente en los últimos años, no todos los pacientes tienen un donante adecuado. Además, requieren de una quimioterapia pretrasplante, no exenta de reacciones de rechazo y de otro tipo de riesgos a más largo plazo. Con su nuevo tratamiento, se podría tratar a los niños "cuanto antes" para mejorar su pronóstico en gran medida.

Por el momento, los investigadores han demostrado que se pueden recoger las células de la propia sangre a través de un procedimiento denominado aféresis, corregir el defecto genético de las células madre mediante la inserción de la versión correcta del gen a través de un virus modificado y finalmente reintroducirlas en el paciente en apenas 24 horas, sin que reciba ningún tratamiento de quimioterapia como el que se usa en los trasplantes con células de un donante sano. Hasta el 70 por ciento de los niños con la enfermedad, que no pueden someterse a un trasplante por diferentes razones, podrían beneficiarse de este potencial tratamiento, según la investigadora.

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