MADRID, 29 Jul. (EUROPA PRESS) -
Risdiplam, registrado por Roche con el nombre de 'Evrysdi', mejora la supervivencia en bebés de 1 a 7 meses con atrofia muscular espinal (AME) sintomática tipo 1, según los datos de la parte 2 del 'FIREFISH', publicados en 'The New England Journal of Medicine'.
En concreto, el trabajo cumplió su objetivo primario logrando que el 29 por ciento de los bebés pudieran sentarse sin apoyo durante al menos cinco segundos en el mes 12, un hito que no se observa en el curso natural de la enfermedad. La seguridad de 'Evrysdi' en la parte 2 del estudio 'Firefish' fue coherente con su perfil de seguridad ya conocido.
"Sin tratamiento, es poco probable que los bebés con AME de tipo 1 sobrevivan más allá de los dos años de edad. Importantes hitos motores, como sentarse, darse la vuelta y tragar, son aspectos fundamentales que pueden ayudar a estos bebés a conseguir resultados óptimos con Evrysdi, reduciendo, potencialmente, la necesidad de ventilación y aumentando la tasa de supervivencia", ha dicho el investigador del FIREFISH y profesor de Enfermedades Neuromusculares Pediátricas en el Centro Neuromuscular MDUK de Oxford, Laurent Servais.
En el momento de análisis de los datos, la media de la duración del tratamiento con 'Evrysdi' era de 15,2 meses y la media de edad era de 20,7 meses. En el mes 12, el 93 por ciento de los lactantes estaban vivos y el 85 por ciento permanecieron libres de ventilación permanente. Sin tratamiento, la media de edad de muerte o de necesitar ventilación permanente fue de 13,5 meses en un corte de historia natural.
El 90 por ciento experimentó un aumento de la puntuación 'CHOP-INTEND' de al menos 4 puntos, y el 56 por ciento alcanzó una puntuación superior a 40; la media del aumento fue de 20 puntos. Asimismo, el estudio cumplió uno de sus objetivos secundarios con el 78 por ciento de los lactantes clasificados como respondedores al HINE-2, que evaluó la función motora mediante el control de la cabeza, la sedestación, el agarre voluntario, la capacidad de dar patadas, el balanceo, el gateo, la bipedestación y la marcha. Los bebés se clasificaron como respondedores al HINE-2 si había más hitos motores que mostraran una mejora que un empeoramiento.
"Estos datos publicados en el NEJM avalan los resultados de la primera parte del estudio 'FIREFISH', que demostró que 'Evrysdi' puede ayudar a los bebés con AME a alcanzar el importante hito de sentarse sin apoyo, durante al menos cinco segundos. Unos resultados que se han vuelto a confirmar con los datos a 24 meses presentados recientemente, que muestran que Evrysdi continuó mejorando la función motora, duplicando el número de bebés capaces de sentarse sin apoyo a partir del mes 12. Seguiremos trabajando estrechamente con los gobiernos y la comunidad de la AME para que este tratamiento llegue al mayor número de personas posible", ha dicho el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
La seguridad de 'Evrysdi' en la parte 2 del estudio 'FIREFISH' fue coherente con su perfil de seguridad ya conocido. Los efectos adversos más frecuentes fueron infección de las vías respiratorias superiores (68%), neumonía (39%), pirexia (39%), estreñimiento (20%), diarrea (10%) y erupción maculopapular (10%); y los efectos adversos graves más frecuentes fueron neumonía (32%), bronquiolitis (5%), hipotonía (5%) e insuficiencia respiratoria (5%). Tres lactantes experimentaron complicaciones mortales de su enfermedad en los tres primeros meses de tratamiento, pero ninguno de ellos fue relacionado con el tratamiento con 'Evrysdi'.
